Joanna Zajkowska, mama 10-latki z achodroplazją, podkreśla, że jej dziecku w zeszłym roku odebrano szansę leczenia innowacyjną metodą poprzez podanie worosytydu. – Odebrano jej szansę na leczenie bez bólu i powikłań achondroplazji. Ministerstwo Zdrowia od ośmiu miesięcy nie mówi nam nic nowego. Jeśli firma nie złoży wniosku refundacyjnego, czy będziemy mieli coś w zamian, czy też będziemy musieli zakładać zbiórki dla naszych dzieci lub wyemigrować z kraju? – pytała na ostatnim posiedzeniu Parlamentarnego Zespołu ds. Achondroplazji.
Nierówny dostęp do leku
Chodzi o to, że lek worosytyd (nazwa handlowa Voxzogo) tylko przez kilka miesięcy był dostępny w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL) dla dzieci do 2 roku życia. Potem trafił na tzw. czarną listę, czyli nie znalazł się w wykazie terapii finansowanych w RDTL. Konieczne bowiem byłoby złożenie wniosku refundacyjnego przez producenta leku, firmę BioMarin, w sytuacji gdy wydatki przekroczyły 5 proc. sumy wydatków na RDTL. Z terapii skorzystało 17 dzieci, a do programu kwalifikowałoby się jeszcze ponad 200. Te, które były w trakcie leczenia, musiały je przerwać. – To jest nierówny dostęp do leku ratującego życie i refundacja leku musi być. Na pewno nie zostawię tej sprawy – powiedziała Monika Horna-Cieślak, Rzeczniczka Praw Dziecka.
Bez wniosku refundacyjnego
Paweł Tobiaszewski z Wydziału Refundacyjnego MZ przypomina, że producent był informowany o możliwości złożenia wniosku refundacyjnego. – Były rozmowy z firmą BioMarin, która ustnie zobowiązała się, że rozpocznie proces i wystąpi do MZ z wnioskiem – powiedział. Tak się jednak dotąd nie stało i obecnie nie wiadomo, czy firma rozpocznie procedurę. Nawet jeśli, będzie ona trwała kilka miesięcy. Do firmy apelowali o to wspólnie Rzecznik Praw Pacjenta Bartłomiej Chmielowiec i Rzeczniczka Praw Dziecka Monika Horna-Cieślak. Tymczasem czas jest jak złoto, jak mówi Olga Prokopek ze Stowarzyszenia na Rzecz Dzieci z Achondroplazją , bo lek można podawać chorym dzieciom tylko do czasu zamknięcia płytek wzrostu.
Czytaj też: Pacjenci ze stwardnieniem rozsianym chcą kompleksowej opieki specjalistów
Achondroplazja wyklucza
Achondroplazja to rzadka choroba genetyczna, która objawia się m.in. skróceniem kości rąk i nóg, czyli niskorosłością, a także deformacją czaszki. Powoduje też wiele innych powikłań zdrowotnych np. neurologicznych, otyłość, utratę słuchu, wady serca, ale także społecznych. Osoby te mają często problem ze znalezieniem partnera, pracy i wielokrotnie bardziej narażone są na wykluczenie społeczne. Operacja rozciągania kości refundowana tym pacjentom przez NFZ nie zawsze jest skuteczna, wiąże się z ogromnym bólem i wielomiesięcznym wykluczeniem z aktywnego życia. – Nie wszystkie dzieci też mogą mieć taką operację – podkreśla Olga Prokopek. I te dzieci szczególnie w tej chwili pozostają bez żadnego leczenia w Polsce. A na operację rzadko kiedy rodzice dzieci się decydują. Prof. Mieczysław Walczak, konsultant krajowy w dziedzinie endokrynologii i diabetologii dziecięcej zaznacza, że operacja rozciągania kości nie powinna być wykonywana. – Jest to po prostu niehumanitarne – mówi.
Innowacyjna terapia jest skuteczna
Jak podkreśla prof. Iwona Beń-Skowronek, pediatra i endokrynolog z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, leczenie dzieci z achondroplazją nowoczesnym lekiem worosytyd znacznie poprawia ich jakość życia. – Poprawia się np. ich oddychanie (ok. 10 proc. dzieci musi korzystać ze wsparcia oddechowego), zmniejsza się liczba infekcji, z powodu których dzieci są bardzo często hospitalizowane – zaznacza. Trzymiesięczna terapia lekiem kosztuje około 300 tys. zł, jednak jak zaznacza leczenie wielochorobowych powikłań u dzieci z niskorosłością, także jest bardzo drogie. Nie zawsze dzieci są też właściwie leczone, co wynika z ankiety prof. Beń-Skowronek przeprowadzonej wśród lekarzy prowadzących dzieci z achondroplazją. Niekiedy rodzice słyszą, że nie da się nic zrobić. Dla przykładu 48 proc. dzieci nie miało wykonanego tomografii ani rezonansu pod kątem zwężenia otworu wielkiego, 63 proc. dzieci nie badano pod kątem zwężenia kanału kręgowego, który prowadzi do uszkodzenia i podrażnienia struktur nerwowych, a 12 proc. nie badano pod kątem wodogłowia.
Tymczasem w leczeniu dzieci z achondroplazją jest pat. Nie ma dostępnej innowacyjnej metody leczenia, ale nie ma też innej możliwości rozwiązania pomostowego do czasu, kiedy producent leku złoży wniosek refundacyjny – jeśli podejmie taką decyzję. Jak podkreśla resort zdrowia, program pomostowy także uzależniony jest od producenta leku, firmy BioMarin.
-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Linki w tekście artykułu mogą odsyłać bezpośrednio do odpowiednich dokumentów w programie LEX. Aby móc przeglądać te dokumenty, konieczne jest zalogowanie się do programu. Dostęp do treści dokumentów w programie LEX jest zależny od posiadanych licencji.
