Leczenie chorych na miastenię w Polsce

Miastenia jest rzadką chorobą autoimmunologiczną, w której zaburzone jest przekazywanie impulsów z nerwów do mięśni. Osłabienie różnych grup mięśni powoduje szybsze ich męczenie. – Jest to choroba trudna do zrozumienia, bo charakteryzuje się dużą zmiennością objawów. Różne grupy mięśni szkieletowych stają się słabe. Można więc mieć problem z gryzieniem, oddychaniem, mówieniem, można się krztusić, mieć duszności i problem np. z wchodzeniem po schodach. W skrajnie trudnych przypadkach chory nie może samodzielnie zmienić pozycji w łóżku – wyjaśnia prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Zmienność objawów choroby może prowadzić do tego, że w jednej chwili z osoby samodzielnej chory staje się całkowicie zależny od innych.

Przełom miasteniczny zagraża życiu

Jak dodaje Sylwia Łukomska, prezes Stowarzyszenia Miastenia Gravis – Face to Face, która sama choruje, pacjent może mieć tzw. podwójne widzenie, niemożność czytania czy prowadzenia samochodu. Mogą być osłabione mięśnie twarzy, szyi, a im dłuższy jest wysiłek, tym bardziej mięśnie się męczą, aż do całkowitego bezwładu. – Około 10 – 20 proc. chorych doświadcza tzw. przełomu miastenicznego, czyli stanu bezpośredniego zagrożenia życia. Bywa on też pierwszą manifestacją choroby. Mamy w naszej społeczności pacjenta, który doświadczył w tym roku sześciu przełomów miastenicznych, w tym pięciu w krótkich odstępach czasu. Od wielu miesięcy jest w szpitalu, a przez dwa ostatnie jest w śpiączce. Bardzo liczył na to, że otrzyma leczenie w programie lekowym – mówiła na posiedzeniu Parlamentarnego zespołu ds. chorób rzadkich Sylwia Łukomska.

Program lekowy dla miasteników jest, ale…

Od 1 kwietnia tego roku leczenie chorych na miastenię dostępne jest w ramach programu lekowego B.157, w którym stosuje się m.in. lek Vyvgart. Jednak ośrodki, które podpisały kontrakt na ten program lekowy mają problem ze sposobem rozliczania leku. Stowarzyszenie Face to Face występowało do Ministerstwa Zdrowia z pismem o jego rozwiązanie. W odpowiedzi Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w MZ potwierdził, że do resortu wpływały sygnały o ograniczeniu dostępności przez firmę Medison Pharma Sp. z o. o., podmiot odpowiedzialny za lek Vyvgart. Resort podkreśla, że firma, przystępując do postępowania refundacyjnego, była świadoma, jak wygląda system rozliczania leku przez NFZ, więc powinna do tego dostosować kwestie jego dawkowania. - Niemniej dostrzegając istotność sprawy, Minister Zdrowia informuje, iż zostały podjęte odpowiednie kroki w celu wyeliminowania niniejszego problemu, dotyczącego sposobu rozliczania produktu leczniczego Vyvgart – czytamy w odpowiedzi MZ.

Sylwia Łukomska potwierdza, że Stowarzyszenie otrzymało obietnicę z resortu, że od stycznia sytuacja z rozliczaniem leku, a co za tym idzie- umożliwienie pacjentom udziału w programie ma się poprawić. – Obecnie mamy potwierdzoną informację, że z programu lekowego korzysta jeden pacjent – dodaje.

Jak zauważa prof. Kostera-Pruszczyk, wielkości kontraktu w ramach programu lekowego B.157 są bardzo skromne, dodatkowo możliwość sięgnięcia po leczenie jest bardzo ograniczona, bo mogą skorzystać z niego tylko pacjenci z najcięższą postacią choroby. Tymczasem połowa pacjentów z miastenią ma dobre rokowania, a nawet możliwa jest remisja, gdzie można nie przyjmować żadnych leków i dobrze funkcjonować. - Jednak druga połowa chorych zmaga się z chorobą całe życie, a co za tym idzie, są wycofani z normalnego życia. Co najmniej 60 proc. pacjentów jest leczona lekiem objawowym, a 1/3 z nich wymaga przez pewien czas lub przez całe życie leczenia immunosupresyjnego – dodała profesor. Leczenie objawowe jest jednak niewystarczające, wiąże się z wieloma powikłaniami dla pacjenta, a w konsekwencji ze znacznym obciążeniem systemu ochrony zdrowia.

Czytaj również: Pacjenci z neurofibromatozami po trzydziestce także z dostępem do kompleksowej opieki

Czytaj w LEX: Odpowiedzialność karna za prowadzenie badań klinicznych produktów leczniczych bez zgody uczestnika > >

Nowoczesne leczenie dzięki badaniom klinicznym

W tej chwili pacjenci mają dostęp do starych leków sterydowych z ich licznymi ograniczeniami i działaniami niepożądanymi. Jest też druga linia leczenia lekiem zarejestrowanym w 1967 r. (azatiopryna). Od kwietnia tego roku refundowany jest także nowszy lek (mykofenolan mofetylu), ale nie u każdego pacjenta przynosi spodziewane efekty, jak podkreśliła prof. Kostera-Pruszczyk. Są już w Europie dostępne inne leki nowej generacji o wysokiej skuteczności, ale bardzo drogie. Dostępność do nowych terapii daje większą szansę chorym na miastenię powrotu do codziennego funkcjonowania, także zawodowego i rodzinnego. Tymczasem w Polsce obecnie dostęp do nowoczesnego leczenia miastenii pacjenci mają głównie w badaniach klinicznych. - Bardzo wielu pacjentów z miastenią uczestniczy w badaniach klinicznych, bo dzięki temu mogą funkcjonować – podkreśla Łukomska. Niejednokrotnie nowoczesne leki pacjenci ściągają z zagranicy w ramach importu docelowego.

Czytaj również w LEX: Wymiar zadośćuczynienia za prowadzenie badania klinicznego wbrew przepisom ustawy. Glosa do wyroku Sądu Najwyższego – Izba Kontroli Nadzwyczajnej i Spraw Publicznych z dnia 21 września 2022 r., I NSNc 75/21 > >

Trudności z dostępem do specjalistów

Ponad połowa pacjentów z miastenią (wszystkich jest w Polsce ok. 9,5 tys.) jest w wieku produkcyjnym. - Co druga osoba rezygnuje z pracy, co trzecia potrzebuje opiekuna. Koszt świadczeń z powodu niezdolności do pracy z powodu miastenii wynosi w Polsce ponad 40 mln zł rocznie, a koszt innych świadczeń związanych z rezygnacją z pracy chorych i ich opiekunów to łącznie ponad pół miliarda złotych rocznie – wylicza Sylwia Łukomska.

Podkreśla, że pacjenci z miastenią mają także duże trudności w dostępie do specjalistów. – Lekarze inni niż neurolodzy często „boją się” nas, bo nie wiedzą, jak nam pomóc. Czasami i neurolodzy nie chcą zajmować się takim pacjentem, bo uważają, że powinny to robić ośrodki wysokospecjalistyczne. Do poradni chorób mięśni czeka się latami – mówi Sylwia Łukomska. Brakuje skoordynowanej opieki dla tych pacjentów, którzy i tak często mają bardzo późno stawiane diagnozy lub błędne. Niechętnie pacjentami z miastenią zajmują się np. fizjoterapeuci, bo jak często mówią, w rehabilitacji oddechowej nie ma żadnych wytycznych, więc obawiają się, że za bardzo zmęczą mięśnie pacjenta. Ci często czują się osamotnieni, nie mają też wsparcia psychologicznego, bo w ramach NFZ czeka się nawet dwa lata na poradę. Z kolei znaczny stopień niepełnosprawności, którzy ci pacjenci często mają, nie daje w przypadku psychologa pierwszeństwa. W systemie całkowicie giną pacjenci seronegatywni, czyli bez specyficznych przeciwciał. Ich diagnoza wydłuża się jeszcze bardziej, nie są też uwzględniani w kryteriach nowoczesnych terapii.

Sprawdź również w LEX: Badania kliniczne produktów leczniczych a eksperyment medyczny w kontekście rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady nr 536/2014 > >

Nowość