Dotąd w Polsce nigdy nie było ustawy o chorobach rzadkich. Jest jedynie Plan Chorób Rzadkich, który też rodził się w bólach – pierwszy powstał po 12 latach od rozpoczęcia prac nad nim, a prace według kolejnego w ostatnich latach też nie przebiegały w oczekiwanym tempie. Ustawa ma być kompleksowa, a więc ma objąć nie tylko zagadnienia z Planu, ale wszystkie elementy związane z systemem leczenia chorób rzadkich.
Czytaj również: Plan dla Chorób Rzadkich na dwa lata przyjęty przez rząd
Plan dla Chorób Rzadkich wygasł, nowego jeszcze nie ma
Kluczowe ośrodki eksperckie
- Ustawa powinna uwzględnić np. szybki dostęp do diagnostyki, kwestię orzecznictwa, wczesny dostęp do leczenia pacjenta i szereg innych regulacji, które powinniśmy ująć oprócz tego, co mamy, czyli Planu Chorób Rzadkich. Ustawa musi regulować te kwestie w sposób ciągły – mówiła adwokat Katarzyna Czyżewska podczas posiedzenia w Sejmie Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, który rozpoczął prace nad ustawą o chorobach rzadkich.
Jednym z problemów pacjentów jest rzeczywiście tzw. odyseja diagnostyczna, czyli poszukiwanie właściwej diagnozy w wielu ośrodkach. Dlatego tak istotne jest, by powstały ośrodki eksperckie, które stworzą sieć dla pacjentów z chorobami rzadkimi i ułatwią im diagnozę i prowadzenie specjalistów w chorobie. – W ustawie powinniśmy położyć nacisk na ośrodki eksperckie i referencyjne. Ośrodki eksperckie powinny być fundamentem opieki nad chorobami rzadkimi, bo to da nam duże oszczędności. Pacjent chodzi od lekarza do lekarza, lekarze rozkładają ręce, bo nie widzieli takich objawów wcześniej, a NFZ płaci za te wizyty i wypływają ogromne pieniądze, a nikt tego nie liczy, bo liczone są tylko wizyty, a nie efekty – mówił Jacek Sztajnke z Fundacji Parent Project Muscular Dystrophy zajmującej się chorymi z dystrofiami mięśniowymi.
Prof. Brygida Kwiatkowska, konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii podkreśliła, że wczesna diagnostyka jest podstawą leczenia każdej choroby. – Trzeba zrobić wszystko, żeby pacjenci z chorobami rzadkimi nie „błąkali” się po systemie. Muszą powstać ośrodki referencyjne, gdzie pacjent będzie miał natychmiastową diagnozę i zapewnione celowane leczenie – podkreśliła.
Czytaj: Nadrabiamy zaległości w chorobach rzadkich
Zobacz w LEX: Leki o krytycznym znaczeniu [projekt UE] > >
Nie wiadomo, ile kosztują choroby rzadkie
Na konieczność oszacowania kosztów ustawy zwróciła uwagę Dorota Korycińska, prezes Stowarzyszenia Neurofibromatozy Polska. – Nie da się zorganizować żadnej struktury bez odpowiedzi na pytanie, skąd wziąć na to pieniądze - podkreśliła.
Dr n. med. Jakub Gierczyński z Uczelni Łazarskiego zauważył, że w tej chwili nie wiadomo, jakie środki z budżetu NFZ są alokowane na choroby rzadkie. – Musimy zrobić bardzo dokładny rejestr, bo nie wiemy, ile kosztują nas choroby rzadkie. Trzeba poprosić o oszacowanie tych kwot NFZ – zaznaczył. Powołał się na wypowiedź dyrektora Mateusza Oczkowskiego z MZ, który powiedział, że 60 proc. programów lekowych dotyczy chorób rzadkich, nieonkologicznych i onkologicznych. Z kolei prof. Alicja Chybicka, przewodnicząca Zespołu, podkreśliła, że w budżecie ustawie powinny znaleźć się także koszty w tej chwili pozabudżetowe, aby wyeliminować konieczność zbierania środków prywatnie przez samych pacjentów.
Stanisław Maćkowiak, prezes Krajowego Forum na rzecz Terapii Chorób Rzadkich ORPHAN poinformował, że niewielki odsetek pacjentów z chorobami rzadkimi, bo 3,2 proc. ma leczenie farmakologiczne. – Większość ludzi postrzega choroby rzadkie przez pryzmat drogich leków, ale wielu pacjentów nie ma leczenia farmakologicznego. W ustawie musimy zająć się wszystkimi – zaznaczył. Prezes ORPHAN jest zdania, że powinna też powstać komórka przy ministrze zdrowia, która będzie zarządzać organizacją opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi zgodnie z ustawą od strony administracyjnej.
W ustawie powinny być też uwzględnione biobanki, na co zwróciła uwagę dr hab. Edyta Borkowska, konsultant krajowy w dziedzinie laboratoryjnej genetyki medycznej. Pozwoliłoby to na gromadzenie materiału genetycznego od pacjentów i podjęcie badań po zebraniu próbek, co trwa latami. – Teraz pacjenci nam uciekają, a wystarczy już 15 próbek, by podjąć badania. Biobank dawałby taką możliwość, od razu jak tylko pojawią się środki na badania – zaznaczyła. To pozwoliłoby na prowadzenie badań polskich pacjentów z chorobami genetycznymi i zbudowanie ośrodków, które by diagnozowały pacjentów w kraju, bez konieczności wysyłania próbek za granicę. W opinii Edyty Borkowskiej Polska może stworzyć własny know-how, bo ma do tego potencjał.
Cena promocyjna: 179.1 zł
|Cena regularna: 199 zł
|Najniższa cena w ostatnich 30 dniach: 149.25 zł
-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Linki w tekście artykułu mogą odsyłać bezpośrednio do odpowiednich dokumentów w programie LEX. Aby móc przeglądać te dokumenty, konieczne jest zalogowanie się do programu. Dostęp do treści dokumentów w programie LEX jest zależny od posiadanych licencji.
