Leki na trzy choroby rzadkie z refundacją

Pojawi się refundacja leków w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą, pierwotną hiperoksalurią typu 1 oraz dystrofią mięśniową Duchenne'a - poinformował we wtorek Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia. Nowe terapie mają być finansowane z Funduszu Medycznego. Pierwsze ośrodki zaoferują je już w marcu, pozostałe w maju.

- Ostatnio udało nam się zakończyć negocjacje z firmą, która jest właścicielem właściwie wszystkich leków wykorzystywanych w mukowiscydozie. Ma jedyne leki przyczynowe w tej chorobie, pierwsze, które uzyskały rejestrację. Pierwsza rejestracja najnowszego leku, który jest najbardziej skuteczny Kaftrio była w drugiej połowie 2020 roku. Teraz właśnie zakończyliśmy negocjacje. Dotyczyły całego zakresu portfolio firmy. Są to trzy technologie lekowe ukierunkowane w zależności od wieku i poszczególnych wskazań medycznych - powiedział we wtorek Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia na konferencji prasowej. 

Trzy leki dla chorych na mukowiscydozę

Chodzi o terapie: Symkevi i Kalydeco,  Kaftrio i Kalydeco, oraz Orkambi. Darmowe leki mają być dostępne dla ok. tysiąca pacjentów. Szacowany koszt roczny refundacji to 500 mln zł. Dr Katarzyna Walicka-Serzysko z Centrum Leczenia Mukowiscydozy podkreślała, że to jest nowoczesna terapia spersonalizowana. - Leczenie chorych na mukowiscydozę z wykorzystaniem nowych terapii spowoduje, że wydłuży się ich życie, ale też podniesie się jego jakość. Te nowe leki stanowią przełom w leczeniu mukowiscydozy - dodała.

Terapię będzie prowadzić kilkanaście ośrodków w całej Polsce. - Trzy ośrodki mają już umowę na terapię Kalydeco, pozostałe ośrodki będą zakontraktowane od początku marca. Według Miłkowskiego pozostałe ośrodki, które nie mają jeszcze umowy, udostępnią terapię około 1 maja. -  To przełomowa technologia leczenia mukowiscydozy. Mówimy tu o rewolucji, moim zdaniem na miarę wynalezienia insuliny - powiedział Przemysław Marszałek z MukoKoalicji, zrzeszającej organizacje wspierające chorych na mukowiscydozę.

Kolejne dwa leki

- Ponadto refundowany ma być Oxlumo w leczeniu chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1, dla wszystkich grup wiekowych, a także dla pacjentów z przewlekłą chorobą nerek w stadium I-III.

-  To jest choroba ultrarzadka, finansowana z pierwszej listy technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności - zaznaczył Miłkowski. To zaś oznacza, że te terapie będą finansowane z Funduszu Medycznego.

Refundowana będzie również pierwsza i jedyna terapia dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a mających więcej niż 2 lata i ważących powyżej 12 kg. - Widzimy, że jest istotna efektywność tego leku, wydłużająca o 5 lat czas normalnego funkcjonowania, chodzenia. Ta choroba postępuje i w młodym wieku osoby umierają. To pierwsza terapia zarejestrowana w chorobie Duchenne'a, ale tylko dla około 10-15 proc. pacjentów. Pozostała populacja nie ma jeszcze leku - powiedział Miłkowski.