– Wskazywanym przez nich powodem jest brak ogłoszenia i przeprowadzenia wspólnego postępowania o udzielenie zamówienia publicznego na nabycie leku zawierającego substancję czynną emicizumab do realizacji programu „Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B” przez właściwą jednostkę koordynującą dla tego programu lekowego – precyzuje Monika Horna-Cieślak w piśmie z 7 października, skierowanym do wiceministra zdrowia Marka Kosa. 

Wcześniej Ministerstwo Zdrowia zdecydowało o rozszerzeniu zakresu wskazań dla preparatu kluczowego w leczeniu dzieci zmagających się z hemofilią. W tej sprawie apelowała rzeczniczka praw dziecka. – Dzieci z ciężką postacią hemofilii wymagają leczenia nowoczesnym i refundowanym preparatem. Jego stosowanie może oszczędzić im wielu cierpień – pisała RPD do resortu zdrowia. I prosiła o podjęcie działań na rzecz dzieci z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem do czynnika krzepnięcia, w zakresie umożliwienia im refundowanego leczenia produktem emicizumab. Preparat ten nie był dotąd refundowany w tej grupie pacjentów, o czym alarmowali Rzeczniczkę rodzice małych pacjentów.

Zobacz w LEX: Zmiana decyzji o objęciu refundacją z urzędu >

Ministerstwo Zdrowia odpowiedziało, że od 1 lipca 2024 r. lek został objęty refundacją w ramach programu lekowego dedykowanego zapobieganiu krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B w populacji pacjentów:

  • od 1. dnia życia z zachowaniem ciągłości leczenia do ukończenia 2. roku życia, z ciężką postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII poniżej 1 proc. poziomu normalnego;
  • od 1. dnia życia do ukończenia 18. roku życia z ciężką postacią hemofilii A, o poziomie aktywności czynników krzepnięcia VIII poniżej 1 proc. poziomu normalnego, u których występuje trudny dostęp dożylny definiowany jako konieczność usunięcia drugiego portu bądź brak możliwości założenia portu;
  • u których występują co najmniej trzy krwawienia rocznie wymagających leczenia czynnikiem VIII, pomimo prawidłowo stosowanej profilaktyki.

Szansa na życie bez bólu 

Ciężka postać hemofilii A z niską aktywnością czynnika VIII u dziecka powoduje, że nawet niewielki uraz może doprowadzić do rozległych krwawień do stawów, mięśni czy innych organów. Rodzice małych pacjentów akcentowali, że dostęp do leczenia lekiem z substancją emicizumab daje szansę na normalne funkcjonowanie i lepszy, bo nieobarczony ograniczeniami i bólem, rozwój małego pacjenta. Nowoczesny preparat podawany jest bowiem podskórnie znacznie rzadziej (nawet raz w miesiącu), niż dostępne obecnie czynniki krzepnięcia.

W 2018 r. preparat został dopuszczony do obrotu w krajach Unii Europejskiej. Od marca 2020 r. był dostępny w Polsce, ale dla węższej, określonej grupy pacjentów.

Czytaj również: Refundacja terapii onkologicznych w Polsce nie rośnie

 

 

-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Linki w tekście artykułu mogą odsyłać bezpośrednio do odpowiednich dokumentów w programie LEX. Aby móc przeglądać te dokumenty, konieczne jest zalogowanie się do programu. Dostęp do treści dokumentów w programie LEX jest zależny od posiadanych licencji.