1. Wstęp
Zgodnie z art. 10 ust. 1 u.p.f., wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego powinien zawierać między innymi (więcej na temat problematyki dopuszczenia produktów leczniczych do obrotu: zob. analizę Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego):
● nazwę i adres podmiotu odpowiedzialnego, wytwórcy lub importera, u którego następuje zwolnienie serii produktu leczniczego, miejsc wytwarzania, w tym miejsca wytwarzania, gdzie następuje kontrola jego serii, lub miejsca prowadzenia działalności importowej, gdzie następuje kontrola jego serii, oraz numery zezwoleń na wytwarzanie lub import produktu leczniczego lub na import;
● nazwę produktu leczniczego;
● szczegółowe dane ilościowe i jakościowe substancji czynnej lub substancji czynnych i innych substancji odnoszące się do produktu leczniczego oraz ich nazwy powszechnie stosowane, a w przypadku ich braku - nazwy chemiczne;
● postać farmaceutyczną, moc i drogę podania oraz okres ważności produktu leczniczego, a także dane dotyczące ochrony środowiska związane ze zniszczeniem produktu leczniczego, jeżeli jest to niezbędne i wynika z charakteru produktu.
Podmiot odpowiedzialny to podmiot, który odpowiada za wprowadzenie produktu leczniczego na rynek. Podmiotem odpowiedzialnym może być:
a) przedsiębiorca,
b) podmiot posiadający siedzibę w państwie członkowskim Unii Europejskiej,
c) osoba fizyczna będąca obywatelem państwa członkowskiego Unii Europejskiej

Szczegółowe przepisy dotyczące przedstawiania dokumentacji znalazły swoje miejsce w rozporządzeniu Ministra Zdrowia z dnia 30 maja 2003 r., w sprawie przedstawiania dokumentacji dołączanej do wniosku o dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego (Dz. U. Nr 154, poz. 1506; dalej jako: r.p.d.d.). Rozporządzenie utraciło moc obowiązującą 2 listopada 2008 r. W związku z niewydaniem do chwili obecnej nowego rozporządzenia, poniższa analiza została dokonana w oparciu o dotychczas obowiązujące przepisy.
(Od redakcji: rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 30 maja 2003 r. w sprawie przedstawienia dokumentacji dołączonej do wniosku o dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego; Dz. U. Nr 154, poz. 1506; zostało uchylone z dniem 2 listopada 2008 r. w związku z art. 1 pkt 11 i art. 15 ustawy z dnia 30 marca 2007 r. o zmianie ustawy - Prawo farmaceutyczne oraz zmianie niektórych ustaw; Dz. U. Nr 75, poz. 492. Do chwili obecnej nie wydane zostało nowe rozporządzenie regulujące tę materię.)

2. Szczegółowe zasady przedstawienia dokumentacji do wniosku o dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego
Ustawodawca rozdzielił formy składania dokumentacji na procedurę stosowaną przed przystąpieniem Polski do Unii Europejskiej i po przystąpieniu do niej. Do dnia uzyskania przez Rzeczpospolitą Polską członkostwa w Unii Europejskiej dokumentacja ta mogła być składana w dwóch formatach różniących się w zależności od rodzaju produktu leczniczego, zgodnie z § 2 ust. 1 r.p.d.d.:
● w formacie standardowym dotyczącym:
- produktów leczniczych stosowanych u ludzi,
- produktów homeopatycznych, niepodlegających uproszczonej procedurze dopuszczenia do obrotu,
- produktów leczniczych weterynaryjnych;
● w formacie Wspólnego Dokumentu Technicznego (CTD - Common Technical Document), dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi.
Dokumentację dołączaną do wniosku o dopuszczenie do obrotu należy składać w całości w formacie CTD albo w całości w dotychczasowym, standardowym formacie. Jednak do czasu uzyskania członkostwa Polski w Unii Europejskiej, w uzasadnionych przypadkach można było składać dokumentację w układzie mieszanym (jednak bez mieszania formatów w obrębie jednego modułu lub części). W takich przypadkach zawsze jednak musi być złożony pełny moduł zawierający dane administracyjne dotyczące dokumentacji produktu leczniczego, właściwe dla Rzeczypospolitej Polskiej.

3. Format dokumentacji po 1 maja 2004 r.
Od dnia uzyskania członkostwa przez Rzeczpospolitą Polską w Unii Europejskiej dokumentację składać trzeba do:
● produktów leczniczych stosowanych u ludzi - w formacie Wspólnego Dokumentu Technicznego;
● produktów homeopatycznych, niepodlegających uproszczonej procedurze dopuszczenia do obrotu - w formacie im odpowiadającym (przykładowe wymagane dokumenty zostały wymienione w dalszej części opracowania);
● produktów leczniczych weterynaryjnych - w formacie im odpowiadającym (przykładowe wymagane dokumenty zostały wymienione w dalszej części opracowania).

4. Szczególne elementy związane z procedurami dopuszczenia produktów leczniczych do obrotu
W świetle § 6 r.p.d.d., gdy podmiot odpowiedzialny wykaże, że produkt leczniczy jest odpowiednikiem oryginalnego gotowego produktu leczniczego, który został dopuszczony do obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej, i podmiot odpowiedzialny za wprowadzenie na rynek oryginalnego produktu leczniczego wyraził zgodę na wykorzystanie do oceny wniosku o dopuszczenie do obrotu tego odpowiednika, wyników badań toksykologicznych, farmakologicznych i klinicznych zawartych w dokumentacji oryginalnego produktu leczniczego, do wniosku dołącza się dokumentację wraz z ww. zgodą podmiotu odpowiedzialnego.
Zgodnie z § 5 r.p.d.d., jeżeli podmiot odpowiedzialny wykaże, że substancja czynna produktu leczniczego ma ugruntowane zastosowanie medyczne oraz uznaną skuteczność i bezpieczeństwo stosowania potwierdzone publikacjami w literaturze fachowej, podmiot odpowiedzialny w miejsce całości lub części wyników badań farmakologicznych, toksykologicznych i klinicznych przedstawia szczegółowe odniesienia do danych, zawartych w opublikowanej literaturze fachowej (tzw. procedura well-established use).

Jeżeli podmiot odpowiedzialny wykaże, że produkt leczniczy jest odpowiednikiem oryginalnego gotowego produktu leczniczego, który został dopuszczony do obrotu w Rzeczypospolitej Polskiej, a od daty dopuszczenia oryginalnego produktu leczniczego do obrotu na terytorium państwa członkowskiego Unii Europejskiej do daty złożenia wniosku o dopuszczenie do obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej upłynął okres 6 lat (okres tzw. wyłączności danych), chyba że ochrona patentowa oryginalnego produktu leczniczego na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej wygasła wcześniej, podmiot odpowiedzialny jest zobowiązany powyższy fakt wykazać w przedstawionej dokumentacji. Kwestie dotyczące wyłączności danych są przedmiotem odrębnego opracowania dostępnego w serwisie.

5. Dokumentacja generycznego produktu leczniczego
Jeżeli odpowiednik oryginalnego gotowego produktu leczniczego posiada inne wskazania, inną drogę podania lub inne dawkowanie w porównaniu z produktem leczniczym dopuszczonym do obrotu, zakres danych dołączanych do wniosku, dotyczących innego wskazania, innej drogi podania lub innego dawkowania w porównaniu z produktem leczniczym dopuszczonym do obrotu, może zawierać wymóg uwzględnienia następujących pozycji:
● Dowód braku zmian farmakokinetyki, farmakodynamiki oraz toksyczności cząsteczki czynnej terapeutycznie, zmieniających profil bezpieczeństwo/skuteczność;
● Dane kliniczne (skuteczność i bezpieczeństwo), jeżeli jest to uzasadnione - badania przedkliniczne;
● Farmakokinetyka, jeżeli jest to uzasadnione - dane przedkliniczne, w szczególności tolerancja miejscowa;
● Dostępność biologiczna;
● Badania kliniczne porównujące istniejącą lub nową proporcję lub schemat dawkowania, łącznie z badaniami dostępności biologicznej;
● Wyniki badań w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa (w tym badania pozostałości) dla nowego gatunku zwierząt;
● Badania pozostałości uzasadniające proponowany okres karencji.
(...)