Wśród leków zaleconych jako dopuszczone do obrotu przez EMA w roku 2013 są między innymi 3 leki stosowane w leczeniu rzadkich chorób nowotworowych, 3 leki stosowane w leczeniu gruźlicy wielolekoopornej oraz 3 leki na nadciśnienie płucne tętnicze.
Agencja EMA odgrywa istotną rolę w rozwoju i dopuszczaniu leków stosowanych w leczeniu chorób rzadkich, znanych lekami sierocymi. Komitet ds. sierocych produktów leczniczych (COMP) wydaje zalecenia w celu przyznania statusu leku sierocego. Wnioski o dopuszczenie do obrotu dla leków sierocych oceniane są centralnie na szczeblu europejskim, nie w każdym państwie członkowskim osobno .
Do tej pory, zgodnie z zaleceniami COMP Komisja Europejska wydała ponad 1000 statusów sierocych. W ciągu ostatnich lat notowany jest stały wzrost liczby zaleceń Komitetu dla dopuszczenia do obrotu nowych leków stosowanych w leczeniu rzadkich chorób (w roku 2011 były 4 takie zlecenia, w roku 2012 – 8, w roku 2013 – 11.)
Wnioskodawca na terenie Unii Europejskiej, którego lek uzyskał status sierocego, może liczyć na szereg korzyści, takich jak obniżone opłaty rejestracyjne, doradztwo naukowe (protokół), pomoc przy planowaniu badań pediatrycznych, a także wydłużony do 10 lat okres wyłączności rynkowej. Zachęty mają na celu zwiększenie liczby leków na choroby rzadkie.
Komitet COMP jest mocno zaangażowany w promocje rozwoju leków sierocych, ściśle współpracuje z międzynarodowymi partnerami w zakresie nadawania statusów i oceny leków sierocych.
EMA współpracuje z amerykańska agencja FDA od 2008 roku, aby zachęcić do składania wniosków o rejestrację leku sierocego do dwóch agencji równolegle. W 2012 roku współpracę rozszerzono o władze japońskie. Do tej pory program był bardzo skuteczny, połowa wszystkich wniosków została złożona równolegle do kilku organów nadzoru w 2013 roku, podobna tendencja dotyczy roku 2014.
Około 30 milionów ludzi mieszkających w Unii Europejskiej cierpi na rzadką chorobę, która dotyka nie więcej niż 5 na 10000 osób.
Oprac. Magdalena Okoniewska
Źródło: GMP