Jest oczekiwany od 15 lat przełom w leczeniu szpiczaka

Lek na szpiczaka w postaci przeciwciała monoklonalnego to prawdziwy przełom w leczeniu pacjentów z tym nowotworem; daje bowiem bardzo dobre efekty nawet u chorych, u których przestały działać inne terapie – ocenia francuski hematolog profesor Mohamed Mohty.

- W ciągu ostatnich 15 lat przetestowano bez powodzenia około 10 różnych przeciwciał monoklonalnych w leczeniu szpiczaka. Dopiero lek o nazwie daratumumab okazał się być przełomowy – powiedział profesor Mohty na spotkaniu z mediami podczas Forum Hematologicznego Europy Środkowej. Specjalista kieruje Kliniką Hematologii i Terapii Komórkowej w Szpitalu Uniwersyteckim Saint-Antoine Uniwersytetu im. Piotra i Marii Curie w Paryżu.

Szpiczak plazmocytowy - uważany za chorobę nieuleczalną - jest zaliczany do najczęstszych chorób hematologicznych (nowotworów krwi). Z najnowszych danych Narodowego Funduszu Zdrowia wynika, że w Polsce żyje z nim około 9,5 tysiąca chorych. Liczba ta ciągle rośnie, co – zdaniem ekspertów – jest związane ze starzeniem się społeczeństwa, lepszą diagnostyką i leczeniem choroby, które znacznie, bo co najmniej dwukrotnie, wydłużyło przeżycie pacjentów.
- Część chorych żyje ze szpiczakiem 10 lat i dłużej – podkreślił profesor Mohty.

Specjalista przypomniał, że w ostatnich latach postęp w leczeniu szpiczaka znacznie przyspieszył. Na początku XXI wieku do terapii pacjentów z tym nowotworem wprowadzono nowe leki z dwóch podstawowych grup: inhibitorów proteasomu (bortezomib) oraz leków immunomodulujących (talidomid i lenalidomid). Przyczyniły się one w istotny sposób do wydłużenia życia chorych, a także do poprawy jego jakości.

 [-DOKUMENT_HTML-]

W ostatnim czasie pojawiły się nowe skuteczniejsze leki z tych dwóch rodzin.
- Jednak największym przełomem, a nawet rewolucją, było wprowadzenie leków z zupełnie nowej grupy - przeciwciał monoklonalnych, a dokładnie daratumumabu – ocenił profesor Mohty.

Jest to przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko białku CD38 (anty-CD38), które komórki szpiczaka produkują w nadmiarze.

Ekspert podkreślił, że daratumumab jest wyjątkowy ze względu na mechanizm działania, ponieważ wpływa bezpośrednio na komórki szpiczaka, ale też na aktywność układu odporności.

Co ważne, lek daje bardzo dobre efekty nawet, gdy stosuje się go samodzielnie, co nie jest typowe dla większości nowych terapii na szpiczaka.
- Wykazano to nawet u pacjentów, którzy otrzymali wcześniej inne dostępne leki na szpiczaka i nie odpowiedzieli na nie. Dzięki zastosowaniu daratumumabu chorzy w bardzo zaawansowanym stadium choroby mają szansę na istotne wydłużenie przeżycia – tłumaczył profesor Mohty.

Również, jeśli lek poda się na wcześniejszym etapie po nawrocie szpiczaka, łącznie z dwoma innymi znanymi terapiami, efekty są znacznie lepsze niż uzyskiwane dotychczas, mówił hematolog. Ponad 90 procent pacjentów odpowiada na to leczenie, a u większości wydłuża się czas wolny od postępu choroby. Rośnie też odsetek chorych, u których nie obserwuje się tzw. choroby resztkowej (co ocenia się przy pomocy złożonych badań diagnostycznych), a jest to ogromnie ważne dla długotrwałego przeżycia, podkreślił profesor Mohty.

Zwrócił też uwagę, że daratumumab daje bardzo dobre efekty nie tylko w szpiczaku nawrotowym, ale też w pierwszej linii leczenia, i dlatego powinien mieć wskazanie do stosowania, jako terapia pierwszego wyboru.

W Polsce obecnie lek nie jest finansowany pacjentom z budżetu państwa. Profesor Mohti zaznaczył, że z problemem dostępu do nowych terapii, które są bardzo kosztowne, boryka się wiele krajów na świecie. Jego zdaniem przy decyzjach refundacyjnych nie powinno się jednak brać pod uwagę wyłącznie kosztów leków, ale porównywać te koszty do zysków w postaci wydłużenia życia pacjentów, z uwzględnieniem działań niepożądanych leczenia i jakości życia chorych.
- Gdy spojrzymy na inwestycję w nowe terapie z tej perspektywy dojdziemy do wniosku, że w przypadku szpiczaka jest ona opłacalna – podkreślił specjalista.

Zgodnie z jego przewidywaniami w najbliższych 10 latach zostanie wyodrębnionych w ramach szpiczaka kilka podjednostek chorobowych, co przełoży się na bardziej skuteczne leczenie - spersonalizowane i dopasowane do konkretnych chorych.
- Obecnie mówimy o jednej chorobie, ale prawdopodobnie wyodrębnimy różne jej typy, a dzięki temu będziemy w stanie jeszcze bardziej poprawić skuteczność leczenia i mam nadzieję, że to pozwoli nam wyleczyć znaczną liczbę pacjentów – powiedział hematolog.

Forum Hematologiczne Europy Środkowej (Central European Hematology Forum) odbywa się w Warszawie w dniach 9-10 listopada 2017 roku. (pap)