Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich decyduje o kwalifikowaniu pacjentów chorujących na rzadkie schorzenia (choroba Gaucher’a, choroba Hurler, choroba Pompego, mukopolisacharydoza typu II – Zespół Huntera i mukopolisacharydoza typu VI – Zespół Maroteaux-Lamy) do leczenia refundowanego w ramach programów lekowych. Jest on powoływany przez prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia. Zespół decyduje też o wyłączeniu pacjenta z programu, a jego decyzje nie podlegają kontroli przez organ nadzoru.
Rzecznik stwierdza, że może zdarzyć się sytuacja, w której lekarz prowadzący pacjenta widzi zasadność kontynuowania terapii, jednak Zespół Koordynacyjny orzeka o wyłączeniu pacjenta z programu lekowego. W efekcie o celowości dalszego leczenia decyduje podmiot, który nie ma osobistego kontaktu z pacjentem i możliwości bieżącej oceny efektywności leczenia.
Rzecznik Praw Obywatelskich nie kwestionuje potrzeby funkcjonowania profesjonalnego podmiotu, który w terapiach chorób ultrarzadkich będzie kwalifikować pacjentów do leczenia i oceniać skuteczność terapii. Zaniepokojenie Rzecznika wzbudza jednak status prawny i funkcjonowanie Zespołu w oparciu o przepisy wewnętrzne, a także brak możliwości zakwestionowania decyzji Zespołu o wyłączeniu z programu lekowego.
Czytaj: Genomed wspiera działania na rzecz pacjentów z chorobami rzadkimi>>>
W związku z tym Rzecznik zwrócił się do ministra zdrowia z prośbą o uregulowanie statusu prawnego Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich w przepisach prawa powszechnie obowiązującego oraz usunięcie z załączników do obwieszczenia ministra zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobów medycznych treści o charakterze normatywnym, określających uprawnienia tego Zespołu do kwalifikowania i wyłączenia pacjentów z udziału w programie lekowym.