Fundusz Medyczny zapłaci za nowoczesny lek na SMA

Na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) - Zolgensma. Będzie dostępny dla dzieci w wieku do 6 miesięcy w ramach programu przesiewowego a terapia będzie finansowana z Funduszu Medycznego - zapowiedział w poniedziałek minister zdrowia Adam Niedzielski. Wcześniej fundusz nie był wykorzystywany zgodnie z jego przeznaczeniem.

Fundacja SMA zaznacza, że oprócz dotychczas stosowanej Spinrazy od września na liście znajdą się najnowocześniejsze leki przeznaczone do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni: Zolgensma (onasemnogene abevarvovec – terapia genowa) oraz Evrysdi (risdiplam – terapia doustna). - podkreśla w komunikacie fundacja. 

- Po pełnym wprowadzeniu programu Polska dołączy do elitarnej grupy czterech państw, w których wszystkie noworodki objęte są badaniami przesiewowymi w kierunku SMA, refundowane są wszystkie trzy istniejące terapie oraz wszyscy chorzy mogą otrzymać przynajmniej jedną z nich. Oprócz Polski do takich państw zaliczają się dziś: Austria, Czechy i Niemcy - zaznacza Fundacja SMA. 

Nowoczesny lek będzie finansowany z Funduszu Medycznego

Nowoczesna terapia SMA będzie finansowana z Funduszu Medycznego. Powstał w 2020 r. z inicjatywy prezydenta Andrzeja Dudy, aby ułatwić pacjentom z chorobami rzadkimi i nowotworowymi dostęp do nowoczesnych terapii, niepodlegających refundacji w kraju.  Jednak na początku tego roku organizacje pacjenckie oraz Federacja Przedsiębiorców Polskich alarmowały, że środki z Funduszu Medycznego nie są właściwie wydane. Dodatkowo w kwietniu okazało się, że pieniądze z FM mają trafić do "zwykłego" budżetu na refundację leków, czyli wbrew pierwotnym założeniom. 

Na poniedziałkowej konferencji prasowej szefowa Kancelarii Prezydenta Grażyna Ignaczak-Bandych przyznała, że początkowo "nie wszystkie aspekty działania funduszu wystartowały szybko."  - Ale dziś nadrabiamy te zaległości – zapewniła odnosząc się do nowej terapii SMA, która będzie finansowana z tych środków. Wyraziła też nadzieję, że zrealizowane zostaną kolejne elementy finansowania zawarte w funduszu, m.in. rozstrzygnięcie konkursu na rozbudowę i inwestycje w szpitale pediatryczne.

Ignaczak-Bandych dodała, że prezydent jest ciągle bardzo zainteresowany kwestią Funduszu Medycznego, mimo że znajduje się on w gestii MZ. - Mamy nadzieję, że już dziś fundusz będzie w pełni realizował zadania, które przed nim stoją – zaznaczyła. Podkreśliła, że dzięki funduszowi już udało się sfinansować w 2021 r. m.in. leczenie  7 tys. pacjentów za granicą. "Przekroczyliśmy środki zaplanowane na leczenie ponadwymiarowe dzieci" – podała. Oceniła, że fundusz jest "bardzo niesprawiedliwie atakowany".

SMA - choroba rzadka

SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której z powodu wady genetycznej stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.

Chorują osoby w różnym wieku, jednak w ponad 70 proc. przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie lub we wczesnym dzieciństwie. Do czasu wprowadzenia nowoczesnych metod opieki oddechowej i leczenia farmakologicznego SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia.