Niemiecka specjalistka przedstawiła pierwsze na ten temat wyniki badań podczas kongresu Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (EHA). Wykorzystano w nich dane dotyczące przebiegu leczenia 2,9 tys. pacjentów w Unii Europejskiej, znajdujące się w bazie European LeukemiaNet (ELN). Mediana wieku tych chorych to 55 lat, 54 proc. badanych stanowili mężczyźni.

Przewlekła białaczka szpikowa od prawie 15 lat jest leczona tzw. inhibitorami kinazy tyrozynowej BCR-ABL. Leki te hamują działanie mutacji nazywanej kinazą tyrozynową BCR-ABL mającej kluczowe znaczenie dla jej powstania i rozwoju. Powodują one apoptozę, czyli śmierć samobójczą komórek białaczkowych. Pod koniec 1999 roku na kongresie hematologów amerykańskich pierwszy tak działający preparat o nazwie imatynib uznano za jedno z największych osiągnięć w leczeniu chorób nowotworowych.

- Kłopot z lekami polega często na tym, że ich skuteczność nie zawsze w pełni potwierdza się w codziennej praktyce lekarskiej – powiedziała dr Verena Hoffmann z Uniwersytetu Ludwika Maksymiliana w Monachium. Wynika to z tego, że do testów przedrejestracyjnych leków zwykle wykorzystywana jest bardziej wyselekcjonowana grupa chorych.

Według niemieckiej specjalistki, jeśli chodzi o leki nowej generacji stosowane w przewlekłej białaczce szpikowej, to w codziennej praktyce okazały się one niemal tak samo skuteczne.
- W badaniach klinicznych po 12 miesiącach leczenia były one nadal przydatne u 98 proent. pacjentów, a po 24 miesiącach – u 95 procent. Miło mi zakomunikować, że w codziennym leczeniu ich efektywność terapeutyczna jest podobna – podkreśliła dr Hoffmann.  Dodała, że jest pod wrażeniem tak dużego podobieństwa w skuteczności leczenia. 
 

Dr Hoffmann powiedziała, że tak dobre efekty związane są z działaniem samego leku, jak i zastosowania go we wczesnej fazie rozwoju choroby. U ponad 90 procent pacjentów badanych w ramach European LeukemiaNet przewlekłą białaczkę szpikową wykryto w początkowym stadium. 80 procent z nich było leczonych imatynibem, który jest lekiem w tzw. pierwszej linii leczenia. W razie nawrotu choroby i oporności na terapię do wyboru są jeszcze inne podobnie działające preparaty.

Profesor Tomasz Sacha z katedry i kliniki hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie powiedział, że w Polsce z powodu przewlekłej białaczki szpikowej leczonych jest około 3 tysiące chorych. Jedna z pacjentek będąca pod opieką krakowskich hematologów leczona jest od prawie 15 lat. Dla wielu chorych przestała to być choroba śmiertelna, gdyż wiele wskazuje na to, że lekami można będzie ją kontrolować nawet kilkadziesiąt lat.

- U części chorych możliwe jest nawet odstawienie leku, po co najmniej 5 latach jego stosowania – powiedział profesor Sacha. Dotyczy to jednak tych pacjentów z chorobą niskiego ryzyka, u których uzyskano tzw. głęboką odpowiedź molekularną. O tym jak duża jest odpowiedź organizmu na terapię wykazują specjalistyczne badania laboratoryjne.

- Przed 2 laty ocenialiśmy, że w Polsce było około 200 chorych, u których możliwe było zaprzestanie terapii, teraz może być ich jeszcze więcej. Jest to zatem dość spora grupa pacjentów – dodał specjalista.

Profesor Sacha podkreśla, że chorzy nie mogą sami decydować o zaprzestaniu leczenia. Nie powinni tego robić nawet lekarze z mniejszym doświadczeniem w prowadzeniu pacjentów z przewlekłą białaczka szpikową. Zawsze jest również ryzyko nawrotu choroby, nawet w przypadku potwierdzonej badaniami głębokiej odpowiedzi molekularnej. U chorych, którym odstawiono lek po 5 latach stosowania, sięga ono 30-40 procent, a po 8 latach – 30 procent.
 

Coraz częściej pojawiają się leki generyczne imatynibu, ponieważ wygasły już prawa patentowe do tego farmaceutyku. Według profesora Sachy, jest dostępnych już 13 takich odpowiedników, jednym z nich jest lek produkowany w Polsce. W krakowskiej klinice hematologicznej prawie 100 pacjentom podawane są odpowiedniki tego leku.
- Tylko u trzech chorych musieliśmy ten zamiennik odstawić – powiedział specjalista.

Przewlekła białaczka szpikowa powstaje w komórkach macierzystych szpiku kostnego, czyli tych, z których mogą powstać wszystkie inne komórki, w tym wypadku wytwarzane w szpiku kostnym. Zwykle powstają z nich komórki krwi. Mutacja powoduje jednak aberrację genetyczną polegającą na przeniesieniu genu ABL z chromosomu 9 na chromosom 22, gdzie łączy się z genem BCR. Powstaje wtedy tzw. gen fuzyjny odpowiadający za wytwarzanie nieprawidłowego enzymu BCR-ABL (tzw. kinazy tyrozynowej BCR-ABL).

Mutacja ta pobudza szpik kostny do wytwarzania nadmiernej liczby niedojrzałych białych krwinek (granulocytów, komórek odpornościowych), które są bardziej żywotne i wypierają te, które są prawidłowe. Uszkadzają przy tym szpik kostny i nie chronią należycie przed infekcjami. Gdy przenikną do krwioobiegu, powodują również uszkodzenia narządów wewnętrznych, np. śledziony i nerek. Leki nowej generacji przez wiele lat skutecznie hamują ten proces chorobowy. (pap)