Ministerstwo Zdrowia prowadzi postępowanie w sprawie leku na chłoniaki

W Ministerstwie Zdrowia prowadzone jest postępowanie administracyjne w sprawie objęcia refundacją leku piksantron w ramach programu lekowego dotyczącego leczenie chłoniaków nieziarniczych – poinformowała rzecznik prasowy resortu Milena Kruszewska.

Dr Monika Długosz-Danecka z Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie powiedziała, że piksantron jest przydatny u chorych w nawrotym/opornym agresywnym chłoniaku nieziarniczym z komórek B (DLBCL).

Dwie trzecie chorych na chłoniaki, które są nowotworami układu chłonnego, udaje się wyleczyć, ale u co trzeciego pacjenta choroba jest agresywna, szybko się rozwija, nawraca po leczeniu i staje się oporna na terapię. Dla tych chorych przeznaczony jest piksantron.

Milena Kruszewska przypomniała, że w sierpniu 2016 roku Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydała opinię, w której nie rekomendowała objęcia refundacją piksantronu w ramach wnioskowanego programu lekowego.
- W uzasadnieniu rekomendacji podano, że dostępne jest tylko jedno, średniej jakości badanie (PIX301) dowodzące skuteczności wnioskowanej interwencji – podkreśliła Kruszewska.

Rzecznik prasowy ministerstwa zdrowia dodała - powołując się na obliczenia Agencji - że terapia piksantronem może się okazać nieefektywna kosztowo. Odbyły się w tej sprawie negocjacje z firmą farmaceutyczną, starającą się o refundację tego leku.

- W przyjętej i przekazanej ministrowi zdrowia uchwale komisja Ekonomiczna wynegocjowane warunki finansowania ze środków publicznych leku piksantrom uznała za nieodpowiednie – stwierdziła Milena Kruszewska.

Dr Monika Długosz-Danecka powiedziała, że jedyną opcją leczenia chorych z nawrotym/opornym chłoniakiem DLBCL jest gemcytabina, niemniej jednak na podstawie dostępnej literatury i przeprowadzonych badań należy podkreślić, iż lek ten umożliwia tylko krótkotrwałe wyleczenia w niewielkim odsetku chorych. Terapia ta jest terapią paliatywną, która nie daje szans na trwałe wyleczenie.

- Alternatywną, potrzebną i skuteczną opcją terapeutyczną dającą szansę na wyleczenie byłaby dostępność piksantronu, który jest antracykliną o innym mechanizmie działania, wobec czego pozbawiony jest działań kardiotoksycznych. Może być także stosowany po wyczerpaniu życiowej dawki doksorubicyny, a także u chorych obciążonych schorzeniami układu sercowo-naczyniowego – podkreśla.

Długosz-Danecka odniosła się również badań PIX301 dotyczących skuteczności piksantronu. 
- W badaniu rejestracyjnym III fazy PIX301 wykazano znaczną przewagę tego leku nad komparatorem w zakresie czasu wolnego od progresji choroby (średnio 5,3 miesiąca), czasu trwania remisji (średnio 9,6 miesiąca) oraz średniego czasu przeżycia całkowitego (średnio 10,2 miesiąca) - powiedziała.

Rzecznik prasowy ministerstwa zdrowia Milena Kruszewska zwróciła uwagę, że w ocenie firmy starającej się o refundację piskantronu, lekiem tym może być objętych 234 pacjentów w pierwszym roku i 346 w drugim roku refundacji. Jednak według Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wielkość populacji pacjentów stosujących piksantron można szacować na około 410 w trzecim roku oraz około 450 w czwartym roku refundacji.

Z obliczeniami nie zgadza się konsultant krajowy w dziedzinie hematologii profesor Wiesław W. Jędrzejczak. Jego zdaniem liczba chorych potencjalnie kwalifikujących się do programu lekowego z użyciem piksantronu zostało przez AOTMiT przeszacowana.

- Po pierwsze, około połowa chorych na rozlanego chłoniaka z komórek B ulega wyleczeniu za pomocą obecnie dostępnego leczenia. Chorzy niewyleczeni z późnym nawrotem (powyżej roku) po zakończeniu terapii powinni dobrze zareagować na powtórzenie pierwotnego leczenia. Pozostali chorzy mają dostęp do leczenia drugorzutowego oraz przeszczepienia komórek krwiotwórczych i znaczna część z nich też ulegnie wyleczeniu – wyjaśnił profesor Jędrzejczak.

- Pozostaje niewielka grupa wymagająca leczenia w trzeciej linii i to są chorzy kwalifikujący się do piksantronu. Część z nich nie zareaguje także i na ten lek, i szybko zakończy to leczenie. Pozostaje więc grupa około 50-100 osób wymagających takiego leczenia. Nie podejmuję się przewidzieć, ilu chorych będzie za 4-5 lat, gdyż przy obecnym postępie niewykluczone, że pojawią się nowe leki - dodaje konsultant krajowy.

 [-DOKUMENT_HTML-]

Podobnie uważa dr Długosz-Danecka.
- Szacowana grupa chorych to około 100 osób rocznie. Leczenie trwa 6 miesięcy, wobec powyższego nie widzę konieczności zwiększania populacji docelowej z roku na rok. Ponadto skuteczne leczenie I linii, jakim jest dostępna w NFZ chemioimmunoterapia RCHOP (podawanie choremu chemioterapii - cytostatyków) i przeciwciał monoklonalnych – rytuksymabu nie powinno powodować zwiększenia puli chorych z opornym/nawrotowym DLBCL w kolejnych latach – podkreśla.

Profesor Jędrzejczak zwrócił jeszcze uwagę, że konsultant krajowy musi w swoich opiniach uwzględniać możliwości finansowe publicznego płatnika. A te są ograniczone, gdyż należymy do krajów najniżej finansujących ochronę zdrowia wśród krajów rozwiniętych.

- W tej sytuacji nierealne byłoby się domaganie pełnej refundacji leków zarejestrowanych w Unii Europejskiej. Usiłując poprawić sytuację doradzam, aby przynajmniej załatwić niezaspokojone potrzeby tam, gdzie dramat niewielkiej liczby osób można rozwiązać za stosunkowo niewielką kwotę - dodaje profesor Jędrzejczak.

Rzecznik resortu Milena Kruszewska wyjaśnia, że postępowanie w sprawie objęcia refundacją i ustalenia urzędowej ceny piksantronu jest na etapie zapoznawania się z aktami sprawy przez wnioskodawcę, przed wydaniem decyzji ministra zdrowia.(pap)