ETS: produkt sierocy może być dopuszczony do obrotu

Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu może zostać udzielone dla sierocego produktu leczniczego o nazwie Orphacol ze względu na jego ugruntowane zastosowanie medyczne od ponad dziesięciu lat - tak orzekł wczoraj Sąd Unii Europejskiej (dawniej Sąd Pierwszej Instancji).

 \\

Sąd stwierdził w ten sposób nieważność decyzji Komisji Europejskiej odmawiającej pozwolenia na dopuszczenie do obrotu tego leku na poważne schorzenia wątroby.

Rozporządzenie nr 726/2004 ustanawiające wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiające Europejską Agencję Leków (EMA) (Dz. Urz. UE L 136 z 30.4.2004, s. 1) oraz dyrektywa 2001/83/WE w sprawie wspólnotowego kodeksu odnoszącego się do produktów leczniczych stosowanych u ludzi (Dz. Urz. WE L 311 z 28.11.2001, s. 67) stanowią, że do każdego wniosku o udzielenie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (zwanego dalej "pozwoleniem") produktu leczniczego stosowanego u ludzi, należy dołączyć wyniki badań przedklinicznych i klinicznych tego produktu leczniczego. Niemniej jednak, w drodze odstępstwa, w szczególności do sierocych produktów leczniczych (to znaczy do produktów, które przeznaczone są do leczenia szczególnie rzadkich i poważnych chorób), ma zastosowanie procedura uproszczona. W ten sposób, wnioskodawca nie ma obowiązku dostarczenia wyników badań przedklinicznych i klinicznych, jeżeli może wykazać, że substancje czynne produktu leczniczego posiadają ugruntowane zastosowanie lecznicze we Wspólnocie od co najmniej dziesięciu lat z potwierdzoną skutecznością oraz akceptowalnym poziomem bezpieczeństwa. W takim przypadku wyniki badań zastępuje się odpowiednią literaturą naukową.

Spółka Laboratoires CTRS (Cell Therapies Research & Services) opracowała produkt leczniczy Orphacol, której substancją czynną jest kwas cholowy. Ów sierocy produkt leczniczy przeznaczony jest do leczenia rzadkich, lecz bardzo poważnych schorzeń wątroby. Choroby te, w braku odpowiedniego leczenia w pierwszych tygodniach lub miesiącach życia, mogą prowadzić do śmierci.

Dnia 30 października 2009 r. CTRS złożyła wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do Europejskiej Agencji Leków (EMA).

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP), należący do EMA wydał pozytywną opinię, a następnie również pozytywną zmodyfikowaną opinię, zalecając wydanie pozwolenia na wspomniany produkt, odpowiednio w grudniu 2010 r. oraz w kwietniu 2011 r. Niemniej jednak Komisja przedstawiła w lipcu 2011 r. stałemu komitetowi ds. produktów leczniczych do użytku ludzkiego (zwanego dalej "stałym komitetem") projekt decyzji odmawiającej CTRS udzielenia pozwolenia na Orphacol. W październiku 2011 r. stały komitet wydał opinię negatywną odnośnie do projektu decyzji Komisji odmawiającej pozwolenia. W tym samym miesiącu Komisja przedstawiła komitetowi odwoławczemu projekt decyzji odmawiającej pozwolenia. W listopadzie 2011 r. komitet odwoławczy również wydał opinię negatywną w odniesieniu do projektu decyzji Komisji odmawiającej pozwolenia.

Dnia 12 stycznia 2012 r. CTRS wniosła skargę zmierzającą do stwierdzenia bezczynności Komisji, w zakresie w jakim bezprawnie powstrzymała się ona od wydania ostatecznej decyzji co do wniosku o pozwolenie dla produktu leczniczego Orphacol i, pomocniczo, skargę zmierzającą do stwierdzenia nieważności decyzji rzekomo zawartej w piśmie Komisji z dnia 5 grudnia 2011 r. o odmowie wydania wspomnianego pozwolenia.

Dnia 4 lipca 2012 r. Sąd Unii Europejskiej orzekł (zob. wyrok Sądu w sprawie T-12/12) o niedopuszczalności owej skargi na bezczynność oraz o tym, że z uwagi na fakt, iż Komisja w drodze decyzji odmawiającej pozwolenia z dnia 25 maja 2012 r. dokonała zastąpienia decyzji odmownej rzekomo zawartej we wspomnianym piśmie z dnia 5 grudnia 2011 r., nie było konieczności orzekania w sprawie skargi o stwierdzenie nieważności ostatniej z wymienionych decyzji.

Dnia 10 lipca 2012 r. CTRS ponownie wniosła do Sądu o stwierdzenie nieważności decyzji z dnia 25 maja 2012 r. Sąd postanowił o rozpatrzeniu tej sprawy w trybie priorytetowym.

Wydanym w dniu wczorajszym wyrokiem Sąd stwierdził nieważność decyzji Komisji z dnia 25 maja 2012 r. odmawiającej pozwolenia na produkt leczniczy Orphacol.

Sąd stwierdził w pierwszej kolejności, że kwas cholowy był używany do leczenia pacjentów we Francji pomiędzy 1993 r. i październikiem 2007 r. jako środek szpitalny wydawany na receptę lekarską, przygotowywany indywidualnie zgodnie ze wskazówkami farmakopei oraz zgodnie z dobrymi praktykami prawa francuskiego. Środki te są zatem przepisywane pod ścisłą kontrolą medyczną w ramach placówki zdrowia lub placówki farmaceutycznej. Od tego czasu kapsułki z kwasem cholowym zostały dopuszczone we Francji pod nazwą Orphacol. Sąd stwierdził następnie, że owe środki szpitalne stanowią odpowiedź na „szczególne potrzeby” w rozumieniu prawa Unii (zob. art. 5 dyrektywy 2001/83/WE), to znaczy, że odpowiadają one indywidualnym sytuacjom uzasadnionym względami medycznymi oraz że są one konieczne dla zaspokojenia potrzeb pacjentów. W związku z tym CTRS nie miała obowiązku dołączenia do wniosku o pozwolenie wyników badań przedklinicznych i klinicznych wymaganych prawem Unii (zob. art. 8 ust. 3 dyrektywy 2001/83/WE).

W związku z tym Sąd oddalił argumenty Komisji dotyczące braku ugruntowanego zastosowania medycznego i orzekł, że CTRS wykazała, iż zastosowanie kwasu cholowego jest ugruntowanym zastosowaniem medycznym.

Ponadto Sąd orzekł, że CTRS wykazała, iż nie jest w stanie przedstawić kompletnych danych dotyczących skuteczności i nieszkodliwości produktu leczniczego w normalnych warunkach jego zastosowania z powodu określonych wyjątkowych okoliczności w rozumieniu prawa Unii (zob. art. 14 ust. 8 rozporządzenia nr 726/2004).

Sąd stwierdził, że wnioskujący o pozwolenie powinien podać w protokole z badań przedklinicznych i klinicznych powody, dla których nie było możliwe przedstawienie kompletnych informacji w przedmiocie skuteczności i bezpieczeństwa produktu leczniczego, oraz że powinien on przedstawić uzasadnienie bilansu zagrożenia/korzyści dla odnośnego sierocego produktu leczniczego, co też CTRS uczyniła w niniejszej sprawie. Przedstawiła ona listę odniesień bibliograficznych dotyczącą badań nad kwasem cholowym i wykazała, że nie jest w stanie przedstawić kompletnych danych, z obiektywnych i możliwych do sprawdzenia powodów dotyczących rzadkości odnośnej choroby, z jednej strony, a także ze względów deontologicznych, z drugiej. Jeżeli chodzi o pierwszy powód, to stwierdzono, że w dacie złożenia wniosku (tj. w dniu 30 października 2009 r.), chorych było tylko 90 pacjentów, z czego 19 było leczonych we Francji. Odnośnie do drugiego powodu CHMP stwierdził, czego nie podważyła Komisja, że ponieważ uczestnictwo w próbach klinicznych wiązałoby się z narażeniem pacjentów na niebezpieczeństwo poważnego uszkodzenia wątroby, a nawet śmierci, sprzeczne z zasadami deontologii medycznej byłoby przeprowadzanie kontrolowanych badań nad skutecznością kwasu cholowego.

Tym samym Komisja błędnie stwierdziła w decyzji, że dane dostarczone przez CTRS powinny zostać uzupełnione, oraz że nie może ona powoływać się na nadzwyczajne okoliczności w ramach wniosku opartego ugruntowanym zastosowaniu medycznym.

W związku z powyższym, Sąd stwierdził nieważność decyzji Komisji.

Tak wynika z wyroku Sądu (dawniej Sądu Pierwszej Instancji) z dnia 4 lipca 2013 r. w sprawie T-301/12 Laboratoires CTRS przeciwko Komisji.

Źródło: www.curia.europa.eu,