Przypominają, że nadzieje na dostęp do nowych terapii znacznie wzrosły, gdy Rada Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) na posiedzeniu 16 maja uznała za zasadne objęcie refundacją leku Esbriet (pirfenidon) we wskazaniu: leczenie idiopatycznego włóknienia płuc. Prezes AOTMiT również wydał pozytywną rekomendację w tej sprawie.
"Ta rekomendacja jest bardzo ważna dla wszystkich chorych na idiopatyczne włóknienie płuc, ponieważ do tej pory nie było żadnego leku, który pozwalałby im zachować lepszą funkcję płuc i przedłużyć życie. Jest to wprawdzie jedynie rekomendacja, ale mam nadzieję, że decyzja ministra zdrowia odnośnie refundacji tego leku również będzie pozytywna" - tłumaczy pulmonolog dr Katarzyna Lewandowska z Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie.
Prof. Jan Kuś, kierownik I Kliniki Chorób Płuc w Instytucie Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie, zaznacza, że obecnie w Polsce nie ma czym leczyć chorych na IPF. W nowej wersji wytycznych międzynarodowych towarzystw naukowych z lipca 2015 r. podkreślono, że u pacjentów cierpiących na to schorzenie przeciwwskazana jest - stosowana do niedawna standardowo - terapia lekami immunosupresyjnymi. Badania potwierdziły bowiem, że przynosi ona więcej szkody niż pożytku - zwiększa częstość hospitalizacji pacjentów oraz częstość zgonów.
Esbriet, zarejestrowany w Unii Europejskiej w 2011 r., jest pierwszym lekiem, który - co potwierdzono w badaniach na dużej grupie chorych - spowalnia włóknienie płuc i zmniejsza ryzyko zgonu pacjentów z IPF. W grupie chorych stosujących ten lek ryzyko progresji choroby było niższe o 43 proc. w porównaniu z grupą stosującą placebo, ryzyko zgonu z jakiejkolwiek przyczyny zmalało po roku o 48 proc., a śmiertelność z powodu IPF spadła o 68 proc. "To przełom, ponieważ do tej pory nie było leków, które wpływałyby na przebieg tej nieuleczalnej choroby" - zaznacza prof. Kuś.
Pulmonolog przypomina, że pierwsze kliniczne badanie pirfenidonu rozpoczęte w 2005 r. w Japonii zostało przerwane przez komisję etyczną, która - wobec dowodów na skuteczność nowego leku - uznała za nieetyczne podawanie pacjentom placebo. W Japonii lek zarejestrowano w 2008 r. "Dzięki temu mamy już wieloletnie obserwacje, które wskazują, że jest on skuteczny i bezpieczny" - podkreśla prof. Kuś.
Ekspert zwraca uwagę, że w wielu krajach UE Esbriet jest refundowany i chorzy nie muszą ponosić kosztów drogiej terapii. Zgodnie z szacunkami cena miesięcznej terapii tym lekiem wynosi ok. 8 tysięcy złotych, co praktycznie zamyka polskim pacjentom dostęp do niego.
"Jeżeli pacjent całe życie płaci składki na ubezpieczenie zdrowotne i zachoruje a śmiertelną chorobę, to powinien mieć dostęp do leku, który może mu pomóc. Z zazdrością patrzę na Czechy, gdzie ta terapia jest pacjentom finansowana" - dodaje prof. Kuś.
Dr Lewandowska zwraca z kolei uwagę, że pirfenidon spowalnia spadek pojemności życiowej płuc u pacjentów cierpiących na IPF, co przekłada się w sposób bezpośredni na ich lepszą jakość życia oraz zdolność podejmowana wysiłku fizycznego. "Dzięki zastosowaniu tego leku chorzy dłużej zachowują zdolność do normalnego funkcjonowania. Nie będą musieli pozostawać w domu przykuci do łóżka czy do fotela, ale będą mogli dłużej pracować, uczestniczyć w życiu rodzinnym i towarzyskim" - tłumaczy.
Prof. Kuś przypomina, że idiopatyczne (inaczej samoistne) włóknienie płuc jest diagnozowane z reguły u osób po 50 roku życia, ale zdarza się, że chorują też młodsze osoby; panowie trzy razy częściej niż kobiety. Szacuje się, że w Polsce co roku zapada na to schorzenie 2 tys. osób, a liczba osób, które na nie cierpią wynosi 6-10 tys. pacjentów.
Dokładne przyczyny tej rzadkiej śmiertelnej choroby nie są znane. Wiadomo jednak, że czynnikiem, który zwiększa ryzyko zachorowania na IPF jest wieloletnie palenie papierosów. Rozwój schorzenia zaczyna się od uszkodzenia komórek w pęcherzykach płucnych. Aby je naprawić, organizm zaczyna produkować komórki tkanki łącznej - fibroblasty, ale proces ten wymyka się spod kontroli. Powoduje to włóknienie tkanki płuc i powstawania blizn, co zakłóca czynność płuc i ogranicza ilość tlenu docierającego do krwi.
IPF objawia się suchym kaszlem, dusznością - początkowo podczas wysiłku, a później również w spoczynku, trzeszczeniem w płucach. Wraz z postępem choroby pacjenci coraz gorzej tolerują wysiłek. IPF prowadzi do inwalidztwa oddechowego i przedwczesnego zgonu - najczęściej z takich powodów, jak niewydolność oddechowa, niewydolność serca, choroba niedokrwienna serca, zakażenia i zatorowość płucna oraz rak płuca.
W ocenie Lecha Karpowicza, prezesa Towarzystwa Wspierania Chorych na Idiopatyczne Włóknienie Płuc, największym problemem dla polskich chorych na IPF jest brak dostępu do nowej skutecznej terapii. Wśród innych kwestii wymagających poprawy Karpowicz wymienia też lepszy dostęp do rehabilitacji oddechowej oraz do koncentratorów tlenu, a także konieczność zapewnienia chorym wsparcia psychologicznego.
Prof. Kuś zwraca kolei uwagę na wciąż za mała wiedzę lekarzy podstawowej opieki medycznej na temat IPF, co powoduje wydłużenie procesu diagnostycznego oraz na brak centrów eksperckich, w których powinni być leczeni pacjenci z tym schorzeniem.
Źródło informacji: Centrum Prasowe PAP