Hemofilia to grupa uwarunkowanych genetycznie skaz krwotocznych. Dotyczy przede wszystkim niedoboru czynnika krzepnięcia VIII (hemofilia A) albo IX (hemofilia B). Może przybrać również postać choroby nabytej, jednak dzieje się to bardzo rzadko. 17 kwietnia obchodzony jest Światowy Dzień Chorych na Hemofilię.
Oprócz hemofilii występują też inne – pokrewne – skazy krwotoczne, na przykład choroba von Willebranda, które polegają między innymi na braku innych czynników krzepnięcia we krwi.
Leczenie chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne wymaga podawania koncentratu czynnika krzepnięcia. Powszechny, dla dzieci i dorosłych, dostęp do koncentratów czynników krzepnięcia (za pośrednictwem centrów krwiodawstwa i krwiolecznictwa) zapewniony jest w ramach programu polityki zdrowotnej Ministra Zdrowia pod nazwą „Narodowy program leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne na lata 2012-2018”.
Koncentraty muszą być podawane nie tylko w związku z krwawieniami, lecz także w związku z zabiegami. Leki są wykorzystywane w leczeniu domowym, ambulatoryjnym i szpitalnym, a ich zużycie jest nieregularne, zależne od zabiegów, częstości wylewów, itd. W 2015 roku łączna wartość umów na realizację programu wyniosła około 226 mln zł. Uczestniczyło w nim 2359 pacjentów (1917 dorosłych i 442 dzieci).
Ministerstwo Zdrowia podkreśla, że problemem w leczeniu tej grupy chorych są wysokie koszty koncentratów, jednak dzięki stale rosnącym nakładom finansowym dostępność czynnika krzepnięcia zwiększyła się.
Większa dostępność koncentratów czynników umożliwia terapię ITI, wtórną profilaktykę – czyli podawanie koncentratu w celu zapobiegania wylewom. Od początku realizacji Narodowego programu leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne na lata 2012-2018 wzrosło zużycie wszystkich koncentratów czynników krzepnięcia (z wyjątkiem fibrynogenu, który stosuje się zaledwie u kilkunastu pacjentów w Polsce).
Wzrost dostępności koncentratów czynników krzepnięcia przekłada się na zwiększenie mierników zużycia tych produktów leczniczych na mieszkańca Polski. W przypadku najpowszechniej stosowanego koncentratu czynnika krzepnięcia VIII miernik 6 jednostek międzynarodowych na mieszkańca określony w Narodowym programie leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne” na rok 2018 jest już bliski osiągnięcia – w 2015 roku osiągnięto 5,75 jednostek międzynarodowych.
Ministerstwo Zdrowia w ramach programu lekowego Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią a i b refunduje zarówno osoczopochodne jak i rekombinowane koncentraty czynników krzepnięcia, które mają zastosowanie w profilaktyce tej choroby.
Opracowanie: Magdalena Okoniewska
Źródło: www.mz.gov.pl, stan z dnia 15 kwietnia 2016 r.