Rada uważa za niezasadne finansowanie ze środków publicznych produktu leczniczego Myozyme (alglukozydaza alfa) dla pacjentów z postacią późną choroby Pompego, w ramach programu lekowego: „Leczenie Choroby Pompego".
Produkt leczniczy Myozyme (alglukozydaza alfa) jest jedynym lekiem rekomendowanym w leczeniu choroby Pompego - genetycznej, bardzo rzadkiej postępującej miopatii metabolicznej. Jednak lek jest niezwykle kosztowny i wymaga stosowania u pacjenta przez wiele lat, stąd z powodu wartości wskaźników efektywności/użyteczności kosztowej powyżej przyjętego w Polsce progu opłacalności należy uznać terapię alglukozydazą alfa za kosztowo nieefektywną. Brak jest wysokiej jakości dowodów naukowych, które wskazywałyby na wpływ wnioskowanej interwencji na długość i jakość życia pacjentów. Należy zaznaczyć, że lek ten jest dostępny i stosowany w ramach programu zdrowotnego dla kilkunastu pacjentów leczonych szpitalnie ze wczesną pos
Rada uważa za niezasadne finansowanie ze środków publicznych produktu leczniczego Ruconest (konestat alfa) we wskazaniach określonych w projekcie programu lekowego „Leczenie ostrego dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego".
Jednocześnie Rada uważa za zasadne finansowanie ze środków publicznych produktu leczniczego Ruconest (konestat alfa) we wskazaniu: przerwanie ostrego, zagrażającego życiu ataku dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, obejmującego gardło, krtań lub jamę brzuszną; w ramach wykazu leków refundowanych.
Jest to rekombinowany, króliczy inhibitor esterazy C1, szybko przerywający ostre napady u chorych
z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym, po podaniu dożylnym. Lek jest tańszą i bezpieczniejszą alternatywą dla stosowanego obecnie preparatu ludzkiego o podobnym działaniu, który potencjalnie może przenosić wirusy i priony. U uczulonych na białko królika (ok. 5% populacji), należy stosować preparat innego pochodzenia. W przypadkach opornych, stosuje się inhibitor kalikreiny lub bloker receptora bradykininy. Rada uważa, że w tych wskazaniach program lekowy jest zbyt
Rada uważa za niezasadne finansowanie leku Enbrel (etanercept) w ramach wnioskowanego programu lekowego.
Rada uważa za zasadne finansowanie leku Enbrel (etanercept) pod warunkiem, że będzie ono miało miejsce w ramach istniejącego programu lekowego "Leczenie ciężkiej postaci łuszczycy plackowatej ", a lek Enbrel będzie wydawany pacjentom bezpłatnie. Rada uważa za konieczne doprecyzowanie kryteriów kwalifikacji pacjentów do ww. programu oraz monitorowania.
W przypadkach ciężkiej łuszczycy opornej na leczenie standardowe skuteczność terapii biologicznych z zastosowaniem inhibitorów TNF alfa jest udowodniona. Rekomendacje z ostatnich lat (2010-2012 r.) odnoszące się do populacji dorosłych stawiają jednak na równi terapie biologiczne z zastosowaniem adalimumabu, etanerceptu, infliksymabu oraz ustekinumabu. Z tego względu postulat wnioskodawcy o utworzenie programu lekowego dla leczenia ciężkiej łuszczycy wyłącznie lekiem Enbrel (etanercept) nie jest zasadny. Program lekowy powinien obejmować leczenie ciężkiej, opornej na leczenie standardowe łuszczycy lekami biologicznymi
Rada uważa za niezasadne finansowanie leku Humira (adalimumab) w ramach wnioskowanego programu lekowego.
Rada uważa za zasadne finansowanie leku Humira (adalimumab) pod warunkiem, że będzie ono miało miejsce w ramach istniejącego programu lekowego "Leczenie ciężkiej postaci łuszczycy plackowatej (ICD10: L40.0)", a lek Humira będzie wydawany pacjentom bezpłatnie. Rada uważa za konieczne doprecyzowanie kryteriów kwalifikacji pacjentów do ww. programu oraz monitorowania.
W przypadkach ciężkiej łuszczycy opornej na leczenie standardowe skuteczność terapii biologicznych z zastosowaniem inhibitorów TNF alfa jest udowodniona. Rekomendacje z ostatnich lat (2010-2012 r.) odnoszące się do populacji dorosłych stawiają jednak na równi terapie biologiczne z zastosowaniem adalimumabu, etanerceptu, infliksymabu oraz ustekinumabu. Z tego względu postulat wnioskodawcy o utworzenie programu lekowego dla leczenia ciężkiej łuszczycy wyłącznie lekiem Humira (adalimumab)nie jest zasadny. Program lekowy powinien obejmować leczenie ciężkiej, opornej na leczenie standardowe łuszczycy lekami biologicznymi.
Źródło: www.aotm.gov.pl