a także mając na uwadze, co następuje:(1) Rozwój technologii medycznych jest jednym z istotnych czynników napędzających wzrost gospodarczy i innowacyjność w Unii oraz jest kluczem do osiągnięcia wysokiego poziomu ochrony zdrowia, jaki ma zapewnić polityka zdrowotna, z korzyścią dla wszystkich. Technologie medyczne stanowią innowacyjny sektor gospodarki, którego udział w ogólnym rynku wydatków na opiekę zdrowotną stanowi 10 % produktu krajowego brutto Unii. Do technologii medycznych zalicza się produkty lecznicze, wyroby medyczne, wyroby medyczne do diagnostyki in vitro i procedury medyczne, a także środki stosowane w celu zapobiegania chorobom, ich diagnozowania lub leczenia.
(2) Ocena technologii medycznych (HTA) jest procesem opartym na dowodach naukowych, który umożliwia właściwym organom ustalenie względnej efektywności nowych lub istniejących technologii medycznych. HTA skupia się w szczególności na wartości dodanej ocenianej technologii medycznej w porównaniu z innymi nowymi lub istniejącymi technologiami medycznymi.
(3) HTA może przyczyniać się do promowania innowacji zapewniających najlepsze efekty dla pacjentów i społeczeństwa jako całości, a także stanowi jedno z ważnych narzędzi umożliwiających zapewnienie właściwego stosowania technologii medycznych.
(4) HTA może obejmować zarówno kliniczne, jak i niekliniczne aspekty technologii medycznej zależnie od systemu opieki zdrowotnej. W ramach współfinansowanych przez Unię wspólnych działań w dziedzinie HTA (zwanych dalej "wspólnymi działaniami EUnetHTA") określono dziewięć domen, które służą za punkt odniesienia przy ocenie technologii medycznych. Cztery z tych dziewięciu domen to domeny kliniczne, a pięć - niekliniczne. Cztery kliniczne domeny oceny dotyczą określenia problemu zdrowotnego i obecnie stosowanej technologii medycznej oraz zbadania charakterystyki technicznej ocenianej technologii medycznej, jej względnego bezpieczeństwa oraz względnej skuteczności klinicznej. Pięć domen oceny nieklinicznej dotyczy finansowych i ekonomicznych aspektów oceny danej technologii medycznej, a także jej aspektów etycznych, organizacyjnych, społecznych i prawnych.
(5) HTA może poprawić wykorzystanie dowodów naukowych przy podejmowaniu decyzji klinicznych oraz dostęp pacjentów do technologii medycznych, również w przypadkach, gdy technologia medyczna staje się przestarzała. Wyniki HTA są wykorzystywane jako element wspomagający proces podejmowania decyzji dotyczących przydziału środków budżetowych w dziedzinie zdrowia, na przykład przy ustalaniu cen lub poziomów refundacji technologii medycznych. HTA może zatem pomóc państwom członkowskim w tworzeniu i utrzymywaniu stabilnych systemów opieki zdrowotnej oraz pobudzaniu innowacyjności, która przynosi większe korzyści pacjentom.
(6) Prowadzenie równoległych ocen przez różne państwa członkowskie i rozbieżności pomiędzy krajowymi przepisami ustawowymi, wykonawczymi i administracyjnymi w zakresie procesów i metodyk oceny mogą powodować, że podmioty opracowujące technologię medyczną będą musiały spełniać wiele rozbieżnych wymogów dotyczących przedkładania danych. Może to również prowadzić do powielania działań i otrzymywania zróżnicowanych wyników, co wynika ze specyficznego krajowego kontekstu opieki zdrowotnej.
(7) Państwa członkowskie przeprowadzają wprawdzie wspólne oceny w ramach wspólnych działań EUnetHTA, jednak ta dobrowolna współpraca i wypracowywanie wyników są nieefektywne, gdyż przy braku stałego modelu współpracy opierają się na współpracy w odniesieniu do poszczególnych projektów. Na szczeblu państw członkowskich nadal w niewielkim stopniu wykorzystywane są wyniki wspólnych działań EUnetHTA, w tym ich wspólnych ocen klinicznych, co oznacza, że nie zajęto się w wystarczającym stopniu problemem powielania ocen tych samych technologii medycznych przez organy i instytucje do spraw HTA w różnych państwach członkowskich w tych samych lub podobnych ramach czasowych. Z drugiej strony, przy wdrażaniu niniejszego rozporządzenia należy wykorzystać główne wyniki wspólnych działań EUnetHTA, w szczególności opracowania naukowe, takie jak dokumenty metodyczne i wytyczne, a także narzędzia technologii informacyjnych (IT) do przechowywania i wymiany informacji.
(8) W konkluzjach z dnia 1 grudnia 2014 r. w sprawie innowacji dla dobra pacjentów 3 Rada stwierdziła, że HTA pełni kluczową rolę jako narzędzie polityki zdrowotnej mające pomóc w dokonywaniu zrównoważonych i sprawiedliwych wyborów opartych na dowodach w dziedzinie opieki zdrowotnej i technologii medycznych, z korzyścią dla pacjentów. W konkluzjach tych Rada wezwała również Komisję do dalszego wspierania współpracy w sposób zrównoważony i zaapelowała o pogłębienie współpracy w zakresie HTA między państwami członkowskimi oraz o przeanalizowanie możliwości współpracy w zakresie wymiany informacji między odpowiednimi organami. Ponadto w konkluzjach z dnia 7 grudnia 2015 r. w sprawie medycyny spersonalizowanej dla pacjentów 4 Rada zachęciła państwa członkowskie i Komisję do wzmocnienia metodyk HTA mających zastosowanie do medycyny spersonalizowanej, a konkluzje Rady z dnia 17 czerwca 2016 r. w sprawie wzmocnienia równowagi w systemach farmaceutycznych w Unii Europejskiej i jej państwach członkowskich 5 stanowią dalszy dowód, iż państwa członkowskie dostrzegają wyraźną wartość dodaną współpracy w zakresie HTA. Z kolei we wspólnym sprawozdaniu Dyrekcji Generalnej ds. Gospodarczych i Finansowych Komisji oraz Komitetu Polityki Gospodarczej z października 2016 r. zaapelowano o pogłębienie europejskiej współpracy w zakresie HTA. Ostatnio w konkluzjach z dnia 15 czerwca 2021 r. w sprawie dostępu do leków i wyrobów medycznych z myślą o silniejszej i odpornej UE 6 Rada zwróciła się do państw członkowskich i Komisji, by przeanalizowały możliwość ustanowienia unijnego planu działania dotyczącego gromadzenia danych w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej oraz generowania dowodów, który to plan będzie promował lepszą współpracę między bieżącymi inicjatywami krajowymi i transgranicznymi i może przyczyniać się do wypełnienia luki w dowodach przy podejmowaniu decyzji dotyczących HTA i decyzji podejmowanych przez płatników.
(9) Parlament Europejski w rezolucji z dnia 2 marca 2017 r. w sprawie unijnych możliwości zwiększenia dostępu do leków 7 wezwał Komisję, aby tak szybko jak to możliwe przedstawiła wniosek ustawodawczy w sprawie europejskiego systemu HTA oraz aby określiła zharmonizowane i przejrzyste kryteria HTA w celu oceny terapeutycznej wartości dodanej i względnej efektywności technologii medycznych w odniesieniu do najlepszych możliwych alternatyw, uwzględniające poziom innowacyjności i korzyści dla pacjentów.
(10) W komunikacie z dnia 28 października 2015 r. zatytułowanym "Usprawnianie jednolitego rynku: więcej możliwości dla obywateli i przedsiębiorstw" Komisja ogłosiła zamiar wprowadzenia inicjatywy dotyczącej HTA, mającej na celu zwiększenie koordynacji i tym samym uniknięcie kilkukrotnych ocen danego produktu w różnych państwach członkowskich, a także poprawę funkcjonowania jednolitego rynku w obszarze technologii medycznych.
(11) Niniejsze rozporządzenie ma na celu osiągnięcie wysokiego poziomu ochrony zdrowia pacjentów i użytkowników przy zapewnieniu sprawnego funkcjonowania rynku wewnętrznego w odniesieniu do produktów leczniczych, wyrobów medycznych i wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro. Jednocześnie niniejsze rozporządzenie ustanawia ramy wspierające współpracę państw członkowskich i środki niezbędne do klinicznej oceny technologii medycznych. Do osiągnięcia obu tych celów dąży się jednocześnie; są one nierozerwalnie złączone i żaden z nich nie jest podrzędny wobec drugiego. W zakresie objętym art. 114 Traktatu o funkcjonowaniu Unii Europejskiej (TFUE), niniejsze rozporządzenie określa procedury i zasady prowadzenia wspólnych prac oraz ustanawia ramy na szczeblu Unii. W zakresie objętym art. 168 TFUE, niniejsze rozporządzenie, mając na celu zapewnienie wysokiego poziomu ochrony zdrowia, umożliwia współpracę między państwami członkowskimi w odniesieniu do niektórych aspektów HTA.
(12) Wspólne prace powinny być prowadzone zgodnie z zasadą dobrej praktyki administracyjnej i powinny mieć na celu osiągnięcie najwyższego poziomu jakości, przejrzystości i niezależności.
(13) Trudnością dla podmiotów opracowujących technologię medyczną jest często konieczność przedkładania tych samych informacji, danych, analiz i innych dowodów w różnych państwach członkowskich, a także w różnym czasie. Wielokrotne przedkładanie informacji i uwzględnianie różnych terminów ich przedkładania w poszczególnych państwach członkowskich może stanowić znaczne obciążenie administracyjne dla podmiotów opracowujących technologię medyczną, w szczególności dla mniejszych przedsiębiorstw o ograniczonych zasobach, i wynikiem tego może być utrudniony i nierówny dostęp do rynku, co z kolei powoduje nieprzewidywalność warunków prowadzenia działalności, wyższe koszty oraz, w dłuższej perspektywie, negatywne skutki dla innowacyjności. W niniejszym rozporządzeniu należy zatem przewidzieć mechanizm, który będzie zapewniał, aby wszelkie informacje, dane, analizy i inne dowody wymagane do wspólnej oceny klinicznej były przedkładane tylko raz na szczeblu Unii przez podmiot opracowujący technologię medyczną.
(14) Zgodnie z art. 168 ust. 7 TFUE państwa członkowskie są odpowiedzialne za określanie swojej polityki dotyczącej zdrowia, jak również za organizację i świadczenie usług zdrowotnych i opieki medycznej. Te obowiązki obejmują zarządzanie usługami zdrowotnymi i opieką medyczną, a w szczególności podział przeznaczonych na nie zasobów. W związku z tym konieczne jest, aby działanie Unii ograniczało się do tych aspektów HTA, które odnoszą się do wspólnej oceny klinicznej danej technologii medycznej, oraz do zapewnienia, w szczególności, aby we wspólnych ocenach klinicznych nie było ocen wartościujących, tak by nie naruszać wykonywania obowiązków państw członkowskich wynikających z art. 168 ust. 7 TFUE. W tym względzie wspólne oceny kliniczne przewidziane w niniejszym rozporządzeniu stanowią naukową analizę względnych efektów technologii medycznej ocenianych pod kątem efektów zdrowotnych w odniesieniu do wybranych parametrów określonych w oparciu o zakres oceny. Analiza naukowa obejmuje ponadto uwzględnienie stopnia pewności tych względnych efektów, biorąc pod uwagę mocne strony i ograniczenia dostępnych dowodów. Wyniki wspólnych ocen klinicznych nie powinny zatem wpływać na swobodę przeprowadzania przez państwa członkowskie ocen klinicznej wartości dodanej danych technologii medycznych ani przesądzać późniejszych decyzji dotyczących cen i refundacji technologii medycznych, w tym ustalania kryteriów dla decyzji dotyczących ustalania cen i refundacji, które mogą zależeć od uwarunkowań zarówno klinicznych, jak i nieklinicznych, oddzielnie lub łącznie i które pozostają wyłącznie w zakresie kompetencji krajowych.
(15) W przypadku technologii medycznych, co do których dostępny jest raport ze wspólnej oceny klinicznej, państwa członkowskie powinny mieć możliwość przeprowadzania uzupełniających analiz klinicznych, które są niezbędne w ich ogólnym krajowym procesie HTA. W szczególności państwa członkowskie powinny mieć możliwość przeprowadzania uzupełniających analiz klinicznych dotyczących między innymi grup pacjentów, komparatorów lub efektów zdrowotnych innych niż zawarte w raporcie ze wspólnej oceny klinicznej, lub przy zastosowaniu innej metodyki, jeżeli ta metodyka byłaby wymagana w ramach ogólnego krajowego procesu HTA w danym państwie członkowskim. Jeżeli do uzupełniających analiz klinicznych potrzebne są dodatkowe informacje, dane, analizy i inne dowody, państwa członkowskie powinny mieć możliwość zwrócenia się do podmiotów opracowujących technologię medyczną o przedłożenie niezbędnych informacji, danych, analiz i innych dowodów. Niniejsze rozporządzenie nie powinno w żaden sposób ograniczać praw państw członkowskich do przeprowadzania ocen nieklinicznych tej samej technologii medycznej przed opublikowaniem raportu ze wspólnej oceny klinicznej, w czasie jego przygotowywania lub po jego opublikowaniu.
(16) Aby zagwarantować najwyższą jakość wspólnych ocen klinicznych, zapewnić szeroką akceptację oraz umożliwić łączenie wiedzy eksperckiej i zasobów krajowych organów i instytucji do spraw HTA, należy stosować podejście stopniowe, zaczynając od niewielkiej liczby wspólnie ocenianych produktów leczniczych, a dopiero na późniejszym etapie wymagać przeprowadzania wspólnych ocen klinicznych w odniesieniu do innych produktów leczniczych, podlegających scentralizowanej procedurze wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu przewidzianej w rozporządzeniu (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady 8 oraz w przypadku gdy te produkty lecznicze uzyskują następnie pozwolenie w nowym wskazaniu terapeutycznym.
(17) Wspólne oceny kliniczne powinny być również przeprowadzane w odniesieniu do niektórych wyrobów medycznych zdefiniowanych w rozporządzeniu Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2017/745 9 , które należą do najwyższych klas ryzyka i dla których odpowiednie panele ekspertów, o których mowa w art. 106 ust. 1 tego rozporządzenia, przedstawiły swoje opinie lub uwagi, a także w odniesieniu do wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro sklasyfikowanych w klasie D na podstawie rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) 2017/746 10 .
(18) Biorąc pod uwagę złożoność niektórych wyrobów medycznych i wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro oraz wiedzę ekspercką niezbędną do ich oceny, państwa członkowskie powinny mieć możliwość podjęcia, w przypadku gdy dostrzegają wartość dodaną, dobrowolnej współpracy w zakresie HTA w odniesieniu do wyrobów medycznych sklasyfikowanych w klasach IIb lub III na podstawie art. 51 rozporządzenia (UE) 2017/745 oraz wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro sklasyfikowanych w klasie D na podstawie art. 47 rozporządzenia (UE) 2017/746, które są oprogramowaniem i nie wchodzą w zakres wspólnych ocen klinicznych na mocy niniejszego rozporządzenia.
(19) Aby zapewnić, by wspólne oceny kliniczne przeprowadzane w odniesieniu do technologii medycznych były dokładne i aktualne, miały wysoką jakość i były oparte na najlepszych dostępnych w danym momencie dowodach naukowych, należy określić warunki dotyczące aktualizacji tych ocen, w szczególności, gdy dodatkowe dane, które stały się dostępne po przeprowadzeniu pierwotnej oceny, mogą zwiększyć dokładność i jakość tej oceny.
(20) Należy ustanowić Grupę Koordynacyjną Państw Członkowskich do spraw Oceny Technologii Medycznych (zwaną dalej "grupą koordynacyjną") złożoną z przedstawicieli państw członkowskich, w szczególności z organów i instytucji do spraw HTA, która będzie odpowiedzialna za nadzorowanie przeprowadzania wspólnych ocen klinicznych i innych wspólnych prac objętych zakresem niniejszego rozporządzenia. W celu zapewnienia, aby wspólne oceny kliniczne i wspólne konsultacje naukowe odbywały się pod kierownictwem państw członkowskich, to państwa członkowskie powinny wyznaczać członków grupy koordynacyjnej. Przy wyznaczaniu członków grupy koordynacyjnej państwa członkowskie powinny kierować się celem zapewnienia wysokiego poziomu kompetencji w grupie koordynacyjnej. Członkowie grupy koordynacyjnej powinni przyporządkować organy i instytucje do spraw HTA do podgrup, które zapewniają techniczną wiedzę ekspercką odpowiednią do przeprowadzania wspólnych ocen klinicznych i wspólnych konsultacji naukowych z uwzględnieniem potrzeby zapewnienia wiedzy eksperckiej w dziedzinie HTA w odniesieniu do produktów leczniczych, wyrobów medycznych i wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro.
(21) Aby odzwierciedlić naukowy charakter współpracy i zapewnić, by decyzje podejmowane przez grupę koordynacyjną zmierzały do zagwarantowania wspólnych prac o najwyższej jakości naukowej i bezstronności, grupa koordynacyjna powinna dołożyć wszelkich starań, by osiągnąć konsensus. W przypadku gdy nie można osiągnąć konsensusu oraz by zapewnić sprawne funkcjonowanie mechanizmu decyzyjnego w grupie koordynacyjnej, decyzje o charakterze technicznym i naukowym powinny być podejmowane zwykłą większością głosów, przy jednym głosie dla każdego państwa członkowskiego, niezależnie od liczby członków grupy koordynacyjnej pochodzących z danego państwa członkowskiego. W drodze wyjątku, i z uwagi na ich odmienny charakter, decyzje dotyczące przyjęcia rocznego programu prac, sprawozdania rocznego i strategicznych wskazówek dotyczących prac podgrup powinny być przyjmowane kwalifikowaną większością głosów.
(22) Komisja nie powinna brać udziału w głosowaniach nad wspólnymi ocenami klinicznymi ani komentować treści raportów ze wspólnej oceny klinicznej.
(23) Grupa koordynacyjna powinna zapewnić, aby wspólne prace naukowe, a także procedury i metodyki przygotowywania raportów ze wspólnych ocen klinicznych i dokumentów końcowych wspólnych konsultacji naukowych gwarantowały najwyższą jakość, były przygotowywane w odpowiednim czasie i odzwierciedlały aktualny stan wiedzy medycznej w momencie ich przygotowywania.
(24) Metodologie przeprowadzania wspólnych ocen klinicznych i wspólnych konsultacji naukowych należy dostosować, tak by uwzględniały specyfikę nowo pojawiających się technologii medycznych, w odniesieniu do których niektóre dane mogą nie być łatwo dostępne. Może mieć to miejsce, między innymi, w przypadku sierocych produktów leczniczych, szczepionek i produktów leczniczych terapii zaawansowanej.
(25) Zakres oceny wspólnych ocen klinicznych powinien być inkluzywny i powinien odzwierciedlać potrzeby wszystkich państw członkowskich w zakresie danych i analiz, które mają być przedkładane przez podmiot opracowujący technologię medyczną.
(26) W przypadku gdy wspólne oceny kliniczne są następnie wykorzystywane do przygotowania decyzji administracyjnych na szczeblu państwa członkowskiego, stanowią one jeden z kilku etapów przygotowawczych w wieloetapowej procedurze. Państwa członkowskie pozostają jedynym podmiotem odpowiedzialnym za krajowe procesy HTA, za wnioski dotyczące wartości technologii medycznych oraz za decyzje wynikające z HTA. Państwa członkowskie mogą określić, na jakim etapie procesu HTA należy uwzględnić raporty ze wspólnej oceny klinicznej oraz jaki organ lub instytucja powinny je uwzględnić.
(27) Grupa koordynacyjna powinna dołożyć wszelkich starań, by raport ze wspólnej oceny klinicznej zatwierdzać w drodze konsensusu. W przypadku gdy nie można osiągnąć konsensusu, oraz mając na celu zapewnienie ukończenia raportów ze wspólnej oceny klinicznej w przewidzianych ramach czasowych, do raportów tych należy włączyć rozbieżne opinie naukowe. Aby zagwarantować rzetelność systemu wspólnych ocen klinicznych oraz osiągnięcie celu polegającego na dojściu do konsensusu, włączanie do raportów rozbieżnych opinii naukowych powinno być ograniczone do opinii, które są w pełni uzasadnione na podstawach naukowych, a co za tym idzie, powinno być uznawane za środek wyjątkowy.
(28) Państwa członkowskie powinny pozostać odpowiedzialne za podsumowanie wniosków na szczeblu krajowym na temat klinicznej wartości dodanej danej technologii medycznej, ponieważ takie wnioski zależą od konkretnego kontekstu opieki zdrowotnej w danym państwie członkowskim, a także od relewantności poszczególnych analiz zawartych w raporcie ze wspólnej oceny klinicznej (na przykład w raporcie ze wspólnej oceny klinicznej może zostać uwzględnionych kilka komparatorów, ale tylko niektóre z nich będą miały znaczenie dla danego państwa członkowskiego). Raport ze wspólnej oceny klinicznej powinien zawierać opis względnych efektów zaobserwowanych w odniesieniu do analizowanych efektów zdrowotnych, w tym wyniki liczbowe i przedziały ufności, oraz analizę niepewności naukowej, a także mocnych stron i ograniczeń dowodów (na przykład wiarygodność wewnętrzną i zewnętrzną). Raport ze wspólnej oceny klinicznej powinien opierać się na faktach, nie powinien zawierać żadnej oceny wartościującej, rankingu efektów zdrowotnych, wniosków dotyczących ogólnych korzyści lub klinicznej wartości dodanej ocenianej technologii medycznej, stanowiska w sprawie populacji docelowej, w której dana technologia medyczna powinna być stosowana, ani stanowiska w sprawie miejsca, jakie ta technologia medyczna powinna zajmować w strategii terapeutycznej, diagnostycznej lub profilaktycznej.
(29) Przejrzystość i jawność procesu ma zasadnicze znaczenie. W przypadku istnienia danych poufnych ze względów handlowych powody zachowania poufności muszą być precyzyjnie określone i uzasadnione, a poufne dane muszą zostać odpowiednio wyszczególnione i być należycie chronione.
(30) W przypadku gdy państwa członkowskie przeprowadzają HTA na szczeblu krajowym lub regionalnym w odniesieniu do technologii medycznych, które zostały ocenione na szczeblu Unii, powinny one uwzględnić raporty ze wspólnej oceny klinicznej na tym szczeblu. W tym względzie, w szczególności biorąc pod uwagę, że do krajowych decyzji w sprawie HTA mogą mieć zastosowanie różne terminy, państwa członkowskie powinny mieć możliwość uwzględnienia informacji, danych, analiz i innych dowodów, które nie były częścią wspólnej oceny klinicznej na szczeblu Unii. HTA przeprowadzana na szczeblu krajowym lub regionalnym w odniesieniu do technologii medycznej, która została oceniona na szczeblu Unii, powinna zostać udostępniona grupie koordynacyjnej.
(31) W kontekście niniejszego rozporządzenia termin "należyte uwzględnienie", stosowany w odniesieniu do raportu ze wspólnej oceny klinicznej, oznacza, że raport ten powinien stanowić część dokumentacji organów lub instytucji zaangażowanych w działania w zakresie HTA na szczeblu państwa członkowskiego lub regionalnym i powinien być uwzględniany przy każdej HTA na szczeblu państwa członkowskiego. Jeżeli raport ze wspólnej oceny klinicznej jest dostępny, powinien on stanowić część dokumentacji wspierającej krajowy proces HTA. Treść raportu ze wspólnej oceny klinicznej ma jednak charakter naukowy i nie powinna być wiążąca dla tych organów, instytucji ani dla państw członkowskich. Jeżeli w momencie finalizacji krajowej HTA nie jest dostępny raport ze wspólnej oceny klinicznej, nie powinno to opóźniać żadnego kolejnego procesu na szczeblu państwa członkowskiego. Raport ze wspólnej oceny klinicznej nie powinien wywoływać zewnętrznych skutków dla wnioskodawców i stron innych niż państwa członkowskie.
(32) Obowiązek państw członkowskich dotyczący niewymagania na szczeblu krajowym informacji, danych, analiz i innych dowodów, które podmioty opracowujące technologię medyczną przedłożyły już na szczeblu Unii, zmniejsza - w przypadku gdy podmioty opracowujące technologię medyczną spełniają wymogi dotyczące przedkładania informacji określone na podstawie niniejszego rozporządzenia - ich obciążenie administracyjne i finansowe, które wynikałoby z wielu rozbieżnych wymogów dotyczących przedkładania informacji, danych, analiz lub innych dowodów na szczeblu państwa członkowskiego. Obowiązek ten nie powinien jednak wykluczać możliwości zwrócenia się przez państwa członkowskie do podmiotów opracowujących technologię medyczną o wyjaśnienia dotyczące przedłożonych informacji, danych, analiz lub innych dowodów.
(33) Obowiązek państw członkowskich dotyczący niewymagania na szczeblu krajowym tych samych informacji, danych, analiz lub innych dowodów, które podmioty opracowujące technologię medyczną przedłożyły już na szczeblu Unii, nie powinien obejmować żądania przedkładania informacji, danych, analiz lub innych dowodów w ramach programów wczesnego dostępu na szczeblu państwa członkowskiego. Takie programy wczesnego dostępu na szczeblu państwa członkowskiego mają na celu zapewnienie pacjentom dostępu do produktów leczniczych przed wydaniem scentralizowanego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w sytuacjach, w których występują duże niezaspokojone potrzeby zdrowotne.
(34) Podmioty opracowujące technologię medyczną nie powinny przedkładać na szczeblu krajowym informacji, danych, analiz ani innych dowodów, które zostały już przedłożone na szczeblu Unii. Zapewnia to możliwość żądania przez państwa członkowskie od podmiotów opracowujących technologię medyczną na szczeblu państwa członkowskiego wyłącznie informacji, danych, analiz i innych dowodów, które nie są jeszcze dostępne na szczeblu Unii.
(35) W przypadku produktów leczniczych przy przeprowadzaniu wspólnej oceny klinicznej preferowane jest rozpatrywanie badań klinicznych bezpośrednio porównujących oceniane technologie, które to badania są randomizowane, zaślepione i obejmują grupę kontrolną i których metodyka jest zgodna z międzynarodowymi standardami medycyny opartej na dowodach. Podejście to nie powinno jednak z założenia wykluczać badań obserwacyjnych, w tym badań opartych na danych z praktyki klinicznej, gdy takie badania są dostępne.
(36) Ramy czasowe wspólnych ocen klinicznych dotyczących produktów leczniczych powinny być w miarę możliwości ustalane poprzez odniesienie do ram czasowych mających zastosowanie do ukończenia scentralizowanej procedury wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu przewidzianej w rozporządzeniu (WE) nr 726/2004. Taka koordynacja powinna zapewnić, by wspólne oceny kliniczne mogły skutecznie ułatwiać dostęp do rynku i przyczyniać się do dostępności w odpowiednim czasie innowacyjnych technologii dla pacjentów. Przy przekazywaniu żądanych informacji, danych, analiz i innych dowodów podmioty opracowujące technologię medyczną powinny zatem przestrzegać terminów ustalonych na podstawie niniejszego rozporządzenia.
(37) Przy ustalaniu ram czasowych dla wspólnych ocen klinicznych dotyczących wyrobów medycznych i wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro należy wziąć pod uwagę wysoce zdecentralizowaną ścieżkę dostępu do rynku dla tych wyrobów i dostępność odpowiednich dowodów wymaganych do przeprowadzenia wspólnej oceny klinicznej. Z uwagi na to, że wymagane dowody mogą stać się dostępne dopiero po wprowadzeniu wyrobu medycznego lub wyrobu medycznego do diagnostyki in vitro do obrotu, a także by umożliwić w odpowiednim czasie ich wybór do wspólnej oceny klinicznej, możliwe powinno być przeprowadzanie ocen takich wyrobów po ich wprowadzeniu do obrotu.
(38) We wszystkich przypadkach wspólne prace prowadzone na podstawie niniejszego rozporządzenia, w szczególności wspólne oceny kliniczne, powinny mieć na celu uzyskanie wysokiej jakości i terminowych rezultatów oraz zachęcanie do współpracy między państwami członkowskimi w zakresie HTA dla wyrobów medycznych oraz wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro oraz nie powinny opóźniać ani utrudniać przyznawania znaku CE wyrobom medycznym lub wyrobom medycznym do diagnostyki in vitro, ani opóźniać ich dostępu do rynku. Prace te powinny być oddzielne i prowadzone odrębnie od ocen regulacyjnych przeprowadzanych zgodnie z rozporządzeniami (UE) 2017/745 i (UE) 2017/746 oraz nie powinny mieć wpływu na decyzje podejmowane zgodnie z tymi rozporządzeniami.
(39) Aby ułatwić proces przygotowywania wspólnych ocen klinicznych, podmioty opracowujące technologię medyczną powinny, w stosownych przypadkach, mieć możliwość udziału we wspólnych konsultacjach naukowych z grupą koordynacyjną, aby uzyskać wytyczne co do informacji, danych, analiz i innych dowodów, które mogą być wymagane od badań biomedycznych. Badania biomedyczne obejmują badania kliniczne produktów leczniczych, badania kliniczne wymagane do oceny klinicznej wyrobów medycznych oraz badania działania, wymagane do oceny skuteczności wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro. Biorąc pod uwagę wstępny charakter konsultacji, ewentualne wytyczne nie powinny być prawnie wiążące ani dla podmiotów opracowujących technologię medyczną, ani dla organów i instytucji do spraw HTA. Takie wytyczne powinny jednak odzwierciedlać aktualny stan wiedzy medycznej w momencie wspólnych konsultacji naukowych, w szczególności w interesie pacjentów.
(40) W przypadku gdy wspólne konsultacje naukowe prowadzone są równolegle z przygotowaniem opinii naukowej dotyczącej produktów leczniczych przewidzianej w rozporządzeniu (WE) nr 726/2004 lub równolegle z konsultacjami na temat wyrobów medycznych przewidzianymi w rozporządzeniu (UE) 2017/745, te równoległe procesy, w tym wymiana informacji między podgrupami a Europejską Agencją Leków lub panelami ekspertów w dziedzinie wyrobów medycznych, powinny być prowadzone w sposób zapewniający, by generowanie dowodów zaspokajało potrzeby odnośnych procesów, przy zachowaniu odrębności ich odpowiednich kompetencji.
(41) Wspólne oceny kliniczne i wspólne konsultacje naukowe wymagają wymiany informacji poufnych między podmiotami opracowującymi technologię medyczną a organami i instytucjami do spraw HTA. W celu zapewnienia ochrony takich informacji, informacje przekazywane w ramach wspólnych ocen klinicznych i wspólnych konsultacji naukowych grupie koordynacyjnej powinny być ujawniane stronom trzecim jedynie po zawarciu umowy o zachowaniu poufności. Ponadto konieczne jest, aby wszelkie podawane do publicznej wiadomości informacje na temat wyników wspólnych konsultacji naukowych były przedstawiane w zanonimizowanej formie i po usunięciu wszelkich szczególnie chronionych informacji handlowych.
(42) W celu zapewnienia skutecznego wykorzystania dostępnych zasobów należy przewidzieć stałą analizę sytuacji, aby umożliwić wczesną identyfikację nowo pojawiających się technologii medycznych, które mogą mieć duży wpływ na pacjentów, zdrowie publiczne i systemy opieki zdrowotnej, a także by zapewnić informacje do badań naukowych. Taka analiza sytuacji mogłaby być wykorzystywana do wspierania grupy koordynacyjnej w planowaniu jej prac, w szczególności w odniesieniu do wspólnych ocen klinicznych i wspólnych konsultacji naukowych, a także mogłaby dostarczać informacji do celów planowania długoterminowego zarówno na szczeblu Unii, jak i na szczeblu krajowym.
(43) Unia powinna w dalszym ciągu wspierać dobrowolną współpracę państw członkowskich w dziedzinie HTA w takich obszarach, jak opracowywanie i realizacja programów szczepień oraz budowanie zdolności krajowych systemów HTA. Taka dobrowolna współpraca powinna również ułatwiać tworzenie synergii z inicjatywami w ramach strategii jednolitego rynku cyfrowego dotyczącymi odpowiednich cyfrowych i opartych na danych aspektów opieki zdrowotnej, z myślą o zapewnieniu dodatkowych dowodów z praktyki klinicznej mających znaczenie dla HTA. Dobrowolna współpraca w zakresie HTA może również obejmować takie działania jak: diagnostyka uzupełniająca w leczeniu, zabiegi chirurgiczne, profilaktyka oraz programy badań przesiewowych i programy związane z promocją zdrowia, narzędzia teleinformatyczne oraz procesy opieki zintegrowanej. Do oceny zróżnicowanych technologii medycznych, w zależności od ich charakterystyki, mają zastosowanie zróżnicowane wymogi, dlatego w dziedzinie HTA konieczne jest przyjęcie spójnego podejścia, odpowiedniego do różnorodności technologii medycznych.
(44) Aby zapewnić inkluzywność i przejrzystość wspólnych prac, grupa koordynacyjna powinna współpracować i konsultować się szeroko z organizacjami zainteresowanych stron, których przedmiotem zainteresowania jest współpraca na szczeblu Unii w zakresie HTA, w tym z organizacjami pacjentów, organizacjami pracowników służby zdrowia, społeczności klinicznej i akademickiej, stowarzyszeniami podmiotów opracowujących technologię medyczną, organizacjami konsumenckimi i innymi odpowiednimi organizacjami pozarządowymi działającymi w dziedzinie zdrowia. Należy utworzyć sieć zainteresowanych stron, w celu ułatwienia dialogu między organizacjami zainteresowanych stron a grupą koordynacyjną.
(45) Aby zapewnić najwyższą jakość naukową wspólnych prac, odzwierciedlającą aktualny stan wiedzy, swój wkład we wspólne oceny kliniczne i wspólne konsultacje naukowe powinni wnosić zewnętrzni eksperci z odpowiednią szczegółową wiedzą specjalistyczną. Wśród ekspertów tych powinni znajdować się eksperci kliniczni w danym obszarze terapeutycznym, pacjenci dotknięci daną chorobą oraz inni odpowiedni eksperci, na przykład specjalizujący się w danym rodzaju technologii medycznej lub w kwestiach związanych z projektowaniem badania biomedycznego. Jako źródło identyfikacji tych ekspertów i dostępu do odpowiedniej wiedzy w konkretnych dziedzinach terapeutycz- nych mogą służyć europejskie sieci referencyjne. Pacjenci, eksperci kliniczni i inni odpowiedni eksperci powinni być wybierani ze względu na dziedzinę ich specjalizacji oraz powinni występować we własnym imieniu, a nie jako przedstawiciele konkretnej organizacji, instytucji lub państwa członkowskiego. Aby zachować naukową rzetelność wspólnych ocen klinicznych i wspólnych konsultacji naukowych, należy opracować przepisy zapewniające niezależność i bezstronność pacjentów, ekspertów klinicznych i innych odpowiednich zaangażowanych ekspertów oraz unikanie konfliktów interesów.
(46) Współpraca w dziedzinie HTA odgrywa ważną rolę w całym cyklu życia danej technologii medycznej, począwszy od wczesnego etapu opracowywania, poprzez stałą analizę sytuacji i wspólne konsultacje naukowe, a także później - gdy dana technologia medyczna znajduje się już na rynku - poprzez wspólną ocenę kliniczną i jej aktualizację.
(47) W celu zapewnienia jednolitego i kierowanego przez państwa członkowskie podejścia do wspólnych prac przewidzianych w niniejszym rozporządzeniu grupa koordynacyjna powinna opracować szczegółowe etapy proceduralne i ich ramy czasowe w odniesieniu do wspólnych ocen klinicznych, aktualizacji wspólnych ocen klinicznych i wspólnych konsultacji naukowych. W stosownych przypadkach i przy uwzględnieniu wyników prac podjętych w ramach wspólnych działań EUnetHTA, grupa koordynacyjna powinna opracować odrębne przepisy dla produktów leczniczych, wyrobów medycznych i wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro.
(48) Grupa koordynacyjna powinna opracować wytyczne metodyczne dotyczące wspólnych prac przewidzianych w niniejszym rozporządzeniu, zgodne z międzynarodowymi standardami medycyny opartej na dowodach. Proces oceny powinien opierać się na odpowiednich, aktualnych i wysokiej jakości dowodach klinicznych. Grupa koordynacyjna powinna również opracować wytyczne dotyczące wyznaczania osób oceniających i współoceniających w ramach wspólnych ocen klinicznych i wspólnych konsultacji naukowych, w tym dotyczące naukowej wiedzy eksperckiej, wymaganej do realizacji wspólnych prac określonych w niniejszym rozporządzeniu.
(49) Aby zapewnić jednolite podejście do wspólnych prac przewidzianych w niniejszym rozporządzeniu, należy powierzyć Komisji uprawnienia wykonawcze do decydowania, że w przypadku spełnienia określonych warunków inne produkty lecznicze powinny podlegać wspólnym ocenom klinicznym we wcześniejszej dacie niż określona w niniejszym rozporządzeniu, do wyboru niektórych wyrobów medycznych i wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro, które mają być przedmiotem wspólnych ocen klinicznych oraz do ustanowienia szczegółowych zasad proceduralnych dotyczących niektórych aspektów wspólnych ocen klinicznych i wspólnych konsultacji naukowych, ogólnych zasad proceduralnych dotyczących niektórych aspektów wspólnych ocen klinicznych oraz w zakresie określenia formatu i szablonów przedkładanych dokumentów i raportów. W stosownych przypadkach należy opracować odrębne przepisy dla produktów leczniczych, wyrobów medycznych i wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro. Uprawnienia te powinny być wykonywane zgodnie z rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 182/2011 11 .
(50) Przy przygotowywaniu aktów wykonawczych, o których mowa w niniejszym rozporządzeniu, szczególnie ważne jest, aby w czasie prac przygotowawczych Komisja prowadziła stosowne konsultacje, w tym z grupą koordynacyjną i na poziomie ekspertów, oraz aby konsultacje te prowadzone były zgodnie z zasadami określonymi w Porozumieniu międzyinstytucjonalnym z dnia 13 kwietnia 2016 r. w sprawie lepszego stanowienia prawa 12 .
(51) Aby zapewnić wystarczające zasoby do przeprowadzania wspólnych prac przewidzianych na mocy niniejszego rozporządzenia, Unia powinna dążyć do zapewnienia stabilnego i trwałego finansowania wspólnych prac i dobrowolnej współpracy oraz ram wsparcia dla tych działań. Finansowanie powinno w szczególności pokrywać koszty przygotowywania raportów ze wspólnych ocen klinicznych i wspólnych konsultacji naukowych. Państwa członkowskie powinny również mieć możliwość oddelegowania ekspertów krajowych do Komisji w celu wsparcia sekretariatu grupy koordynacyjnej.
(52) Aby ułatwić wspólne prace i wymianę informacji między państwami członkowskimi w zakresie HTA, należy przewidzieć ustanowienie platformy informatycznej, która zawiera odpowiednie bazy danych i bezpieczne kanały komunikacji. Komisja powinna wykorzystać bazy danych i funkcje opracowane w ramach wspólnego działania EUnetHTA na potrzeby wymiany informacji i dowodów oraz dążyć do zapewnienia powiązania między platformą informatyczną a innymi infrastrukturami danych mającymi znaczenie z punktu widzenia HTA, takimi jak rejestry i bazy danych dotyczące danych zebranych w warunkach rzeczywistej praktyki klinicznej. Przy opracowywaniu takiej platformy informatycznej należy przeanalizować możliwości, jakie daje przyszła europejska przestrzeń danych dotyczących zdrowia.
(53) Aby zapewnić sprawne utworzenie i funkcjonowanie wspólnych ocen klinicznych na szczeblu Unii oraz zagwarantować ich jakość, należy rozpocząć od niewielkiej liczby wspólnych ocen klinicznych. Po trzech latach od daty rozpoczęcia stosowania niniejszego rozporządzenia powinno mieć miejsce stopniowe zwiększanie liczby wspólnych ocen klinicznych.
(54) W celu zapewnienia, by ramy wsparcia były w dalszym ciągu możliwie jak najbardziej efektywne i racjonalne pod względem kosztów, Komisja nie później niż trzy lata od daty rozpoczęcia stosowania niniejszego rozporządzenia powinna złożyć Parlamentowi Europejskiemu i Radzie sprawozdanie z jego stosowania. Sprawozdanie to powinno koncentrować się na przeglądzie wartości dodanej wspólnych prac dla państw członkowskich. W sprawozdaniu należy w szczególności rozważyć, czy istnieje potrzeba wprowadzenia mechanizmu uiszczania opłat, który zapewniłby niezależność grupy koordynacyjnej i za pomocą którego podmioty opracowujące technologię medyczną przyczyniałyby się także do finansowania wspólnych konsultacji naukowych. Ponadto w sprawozdaniu należy dokonać przeglądu skutków, jakie niepowielanie żądania informacji, danych, analiz i innych dowodów na potrzeby wspólnej oceny klinicznej będzie miało w odniesieniu do zmniejszenia obciążeń administracyjnych dla państw członkowskich i podmiotów opracowujących technologię medyczną, ułatwienia dostępu do rynku dla nowych i innowacyjnych produktów oraz obniżenia kosztów. Sprawozdanie mogłoby zainicjować ocenę dokonanych na szczeblu państw członkowskich postępów w zakresie dostępu pacjentów do innowacyjnych technologii medycznych, stabilności systemów opieki zdrowotnej i zdolności w zakresie HTA.
(55) Nie później niż dwa lata po rozpoczęciu oceny produktów leczniczych objętych zakresem niniejszego rozporządzenia państwa członkowskie powinny przedstawić Komisji sprawozdania z jego stosowania i, w szczególności, na temat swojej oceny wartości dodanej raportów ze wspólnych ocen klinicznych dla ich krajowych procesów HTA i obciążenia pracą grupy koordynacyjnej.
(56) W celu dostosowania wykazu informacji, które mają być przedkładane przez podmioty opracowujące technologię medyczną, należy przekazać Komisji uprawnienia do przyjmowania aktów zgodnie z art. 290 TFUE w odniesieniu do zmiany załączników I i II. Szczególnie ważne jest, aby w czasie prac przygotowawczych Komisja prowadziła stosowne konsultacje, w tym na poziomie ekspertów, oraz aby konsultacje te prowadzone były zgodnie z zasadami określonymi w Porozumieniu międzyinstytucjonalnym z dnia 13 kwietnia 2016 r. w sprawie lepszego stanowienia prawa. W szczególności, aby zapewnić Parlamentowi Europejskiemu i Radzie udział na równych zasadach w przygotowaniu aktów delegowanych, instytucje te otrzymują wszelkie dokumenty w tym samym czasie co eksperci państw członkowskich, a eksperci tych instytucji mogą systematycznie brać udział w posiedzeniach grup eksperckich Komisji zajmujących się przygotowaniem aktów delegowanych.
(57) Dyrektywa Parlamentu Europejskiego i Rady 2011/24/UE 13 stanowi, że Unia ma wspierać i ułatwiać współpracę i wymianę informacji naukowych między państwami członkowskimi w ramach dobrowolnej sieci skupiającej wyznaczone przez państwa członkowskie organy lub instytucje krajowe odpowiedzialne za HTA. Ponieważ kwestie te są regulowane przepisami niniejszego rozporządzenia, należy odpowiednio zmienić dyrektywę 2011/24/UE.
(58) Ponieważ cel niniejszego rozporządzenia, a mianowicie ustanowienie na szczeblu Unii ram wspólnych ocen klinicznych technologii medycznych objętych zakresem niniejszego rozporządzenia, nie może zostać osiągnięty w sposób wystarczający przez państwa członkowskie, natomiast ze względu na rozmiary lub skutki działań, możliwe jest jego lepsze osiągnięcie na szczeblu Unii, może ona podjąć działania zgodnie z zasadą pomocniczości określoną w art. 5 Traktatu o Unii Europejskiej (TUE). Zgodnie z zasadą proporcjonalności określoną w tym artykule, niniejsze rozporządzenie nie wykracza poza to, co jest konieczne do osiągnięcia tego celu,
PRZYJMUJĄ NINIEJSZE ROZPORZĄDZENIE:
