Dotychczas taki zabieg udawało się przeprowadzić u dzieci. Pod koniec 2012 r. ujawniono, że dokonano tego u Emmy Whitehead, która od 5. roku życia choruje na wyjątkowo trudną do leczenia ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL). Chemioterapia jej nie pomagała. Dopiero przeprogramowanie jej układu immunologicznego spowodowało cofnięcie się choroby. Dokonali tego specjaliści University of Pennsylvania pod kierunkiem dr Carla June'a.

U dorosłych znacznie trudniej leczy się białaczkę limfoblastyczną. Udaje się wyleczyć jedynie 30-40 proc. dorosłych podczas gdy u dzieci skuteczność terapii sięga 80-90 proc. W najtrudniejszej sytuacji są chorzy, u których nie zadziała chemioterapia. Zwykle mają jedynie kilka miesięcy życia.

Dr. Michel Sadelain z Center for Cell Engineering and the Gene Transfer and Gene Expression Laboratory Memorial Sloan-Kettering Cancer Center w Nowym Jorku, twierdzi, że dzięki przeprogramowaniu odporności u trzech spośród pięciu chorych udało się opóźnić remisję choroby o 5 do 24 miesięcy. Dwóch pacjentów zmarło – jeden z powodu nawrotu choroby, u drugiego doszło do zatoru.

U jednego chorego będącego w szczególnie ciężkim stanie wszystkie objawy białaczki zniknęły niemal natychmiast, po zaledwie 8 dniach. U pozostałych remisji nastąpiła po 18-59 dniach.

Zabieg polega na tym, że najpierw od chorych pobiera się miliony limfocytów typu T, wytwarzane w szpiku kostnym komórki odpornościowe, które dojrzewają w grasicy. W laboratorium przy pomocy nieszkodliwych wirusów wprowadza się do nich gen stymulujący je do zwalczania limfocytów typu B, które u chorych na białaczkę ulegają złośliwej transformacji.

Zmodyfikowane limfocyty ponownie są wprowadzane do organizmu chorego. Lekarze po prostu wstrzykują je do organizmu podobnie jak chorym na raka podawane są chemioterapeutyki. Zamiast leków wprowadza się zmienione komórki odpornościowe, będące swego rodzaju „żywymi lekami”. Wyszukują krążące w krwioobiegu limfocyty B zawierające białko CD-19 i je niszczą.

Większość chorych cierpi na białaczkę B-komórkową powodującą większą podatność na infekcje. Wadliwe limfocyty B przestają wytwarzać immunoglobuliny, przeciwciała odpornościowe, na dodatek hamują jej produkcję u pozostałych zdrowych limfocytów.

Jednym z chorych, u którego zastosowano nową terapię, jest 58-letni David Aponte, akustyk z ABC News. Pierwsze objawy choroby zauważył w listopadzie 2011 r. gdy poczuł w ból w ręce. Pomyślał, że cierpi na tzw. łokieć tenisisty, czyli uszkodzenie włókien kolagenowych tworzących ścięgna i nieprawidłowe ukrwienie okolicy przyczepu spowodowane przewlekłymi przeciążeniami i mikrourazami. Schorzenie to najczęściej zdarza się u osób często pracujących przy komputerze i tylko czasami występuje u tenisistów.

Aponte ciągle był zmęczony i osłabiony, szybko się męczył. Badania wykazały, że jest choroby na białaczkę. Poddano go chemioterapii, ale wcześniej na wszelki wypadek pobrano z jego organizmu limfocyty typu T. Lekarze przewidywali, że gdyby doszło do nawrotu choroby, będzie można je zmodyfikować i wypróbować nową metodę terapii.

Spełnił się najgorszy scenariusz, gdyż chemioterapia nie zadziałała i nastąpił nawrót choroby. Po podaniu zmodyfikowanych limfocytów jego stan jeszcze bardziej się pogorszył, co jednak nie jest niczym nadzwyczajnym. Podobnie jest u wielu innych tak samo leczonych chorych. Mają oni wysoką temperaturę ciała i spada ciśnienie tętnicze krwi, ale wkrótce stan pacjentów na ogół szybko się stabilizuje.

Powodem tej reakcji jest tzw. burza cytokinowa. Wywołują ją cytokiny, cząsteczki sygnalizacyjne, które alarmują białe ciałka krwi (zwykle są wytwarzane gdy dojdzie do zakażenia). Zbyt dużo produkcja białych ciałek w skrajnych sytuacjach grozi nawet śmiercią, ponieważ atakują komórki własnego organizmu.

David Aponte z powodu burzy cytokinowej został przeniesiony na oddział intensywnej terapii. Otrzymywał sterydy, ale po 8 dniach był w lepszej formie, na dodatek cofnęły się u niego wszystkie objawy choroby. Przeszczepiono mu również szpik kostny (podobny zabieg przeprowadzono u trzech pozostałych pacjentów).

Przeszczepy szpiku kostnego wykonano na wszelki wypadek. Nie ma pewności czy jest on w ogóle potrzebny po wprowadzeniu do organizmu chorego zmodyfikowanych limfocytów. Takich transplantacji nie przeprowadzono w Pensylwanii, gdzie leczona była Emmy Whitehead. Mimo to u niej podobnie jak i innych chorych uzyskano długotrwałą remisję choroby.

Dr Renier J. Brentjens z Memorial Sloan-Kettering Cancer Center twierdzi, że przeszczepy szpiku kostnego podyktowane były względami etycznymi, gdyż nowa metoda jest jeszcze eksperymentalna.

Przeprogramowanie układu immunologicznego próbuje się wykorzystać w leczeniu szpiczaka. Jest nadzieja, że będzie można ją stosować również w leczeniu guzów litych, np. raka prostaty u mężczyzn.

David Aponte chce wkrótce wrócić do pracy.