Podkreślili, że obecnie zarejestrowanych jest sześć nowych leków na szpiczaka, które w Polsce nie są chorym finansowane.

- Potrzebujemy wszystkich tych leków, by móc skutecznie leczyć chorych na szpiczaka i zamienić ten nowotwór w chorobę przewlekłą. Ale obecnie ważne jest, aby wszedł którykolwiek z nich i to szybko. Najbardziej zaawansowany w procesie refundacyjnym jest lek o nazwie pomalidomid i dlatego tak bardzo czekamy na pozytywną decyzję o finansowaniu go pacjentom. Będzie to opcja dla tych chorych, którym obecnie nie mamy już co podać - powiedział dr Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.

Szpiczak jest jednym z najczęstszych nowotworów układu krwiotwórczego. Zgodnie z danymi Narodowego Funduszu Zdrowia w Polsce z nowotworem tym żyje około 9,5 tysiąca osób, a co roku rozpoznaje się około 1,5 tysiąca nowych przypadków choroby, głównie u osób w wieku 65-70 lat. Eksperci oceniają, że pomalidomidu najpilniej potrzebuje około 200 pacjentów. Są to chorzy ze szpiczakiem, u których przestały działać (szpiczak nawrotowy) lub nie zadziałały (szpiczak oporny) leki obecnie dostępne w Polsce w ramach programów lekowych - bortezomib i lenalidomid.

- Pomalidomid jest lekiem niezwykle potrzebnym dla chorych na szpiczaka. Walka o refundację tego leku to walka o życie ok. 200-300 osób rocznie, których obecnie nie ma czym leczyć. Ten lek może spowodować u nich stabilizację choroby i wydłużyć życie, dzięki czemu doczekają kolejnych terapii - ocenił Roman Sadżuga, prezes Polskiego Stowarzyszenia Pomocy Chorym na Szpiczaka, który sam choruje na ten nowotwór od 17 lat.

Zwrócił uwagę, że lek jest bardzo wygodny w stosowaniu - ma postać doustną, a przez to nie wymaga pobytu w szpitalu, co nie tylko poprawia jakość życia pacjentów, ale obniża koszty związane z hospitalizacjami.
- Pacjent stosujący ten lek może normalnie funkcjonować, nie potrzebuje żadnej dodatkowej opieki, co obniża koszty - podkreślił.

W ostatni weekend w Warszawie odbyło się spotkanie edukacyjno-szkoleniowe dla chorych na szpiczaka oraz ich bliskich, którego organizatorem było Stowarzyszenie. Podczas wykładów pacjenci mieli okazję dowiedzieć się o tym, jak mogą radzić sobie z powikłaniami choroby i jej leczenia, jaką dietę stosować, jakie są najnowsze metody leczenia szpiczaka.

Obecny na spotkaniu konsultant krajowy w dziedzinie hematologii profesor Wiesław Wiktor Jędrzejczak ocenił, że brak dostępu do nowych terapii dla pacjentów opornych na bortezomib i lenalidomid jest istotną niezaspokojoną potrzebą medyczną.

- Szpiczak jest wciąż chorobą nieuleczalną, ale w ostatnich latach w jego leczeniu dokonał się ogromny postęp. Gdy zaczynałem pracę jako lekarz 13-14 lat temu, pacjent ze szpiczakiem żył średnio trzy lata. Obecnie jest to już sześć - siedem. Czas przeżycia chorych na szpiczaka uległ podwojeniu - powiedział dr Dytfeld. Dodał, że jest to średni czas przeżycia, ale niektórzy chorzy żyją 10, 15, a nawet 20 lat.

- My z tej choroby chcemy zrobić chorobę przewlekłą, z którą pacjent może żyć i cieszyć się życiem - podkreślił hematolog. Zaznaczył, że będzie to możliwe dzięki nowym lekom i ich dostępności dla pacjentów. Szpiczak jest bowiem chorobą, która w pewnym momencie nawraca, stąd konieczność stosowania coraz to nowych terapii.

W ostatnich kilku latach zarejestrowano w Unii Europejskiej sześć nowych terapii na szpiczaka – pomalidomid, który należy do leków immunomodulujących, dwa przeciwciała monoklonalne - daratumumab i elotuzumab, dwa inhibitory proteasomu – iksazomib i karfilzomib oraz panobinostat – inhibitor deacetylazy histonowej.

 [-DOKUMENT_HTML-]

W pierwszej połowie listopada 2017 roku naczelnik Wydziału Obsługi Mediów Ministerstwa Zdrowia Danuta Jastrzębska poinformowała, że obecnie toczy się postępowanie refundacyjne w sprawie trzech nowych leków na szpiczaka – pomalidomidu oraz panobinostatu i karfilzomibu. Jednak w przypadku dwóch ostatnich leków postępowanie jest na razie zawieszone na wniosek producenta.

- Proces refundacyjny leku trwa dość długo – rok lub dłużej, ale pomalidomid został w Unii Europejskiej zarejestrowany w 2013 roku, czyli niedługo minie pięć lat. Tak długo nie powinno to trwać - powiedział dr Dytfeld.

Jastrzębska w swojej odpowiedzi przyznała, że wyniki badań sugerują, iż pomalidomid może stanowić wartościową alternatywę w terapii pacjentów z rozpoznaniem nawrotowego i opornego szpiczaka mnogiego. Wyjaśniła zarazem, że negocjacje w sprawie tego leku dotyczą głównie jego wysokiej ceny. Na posiedzeniu Komisji Ekonomicznej 14 września 2017 jednogłośnie nie przyjęto oferty producenta pomalidomidu.

W związku z tym firma złożyła w listopadzie 2017 nową propozycję.
- Firma Celgene (producent pomalidomidu) przedstawiła Ministerstwu Zdrowia ofertę odpowiadającą na wszystkie oczekiwania resortu zgodnie z rekomendacjami Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji - napisała dyrektor generalny Celgene Polska sp. z o. o. Joanna Tomczak-Hałaburda w odpowiedzi na pytanie o możliwość obniżenia przez firmę kosztów terapii.

Wyjaśniła, że zgodnie z nową ofertą budżet państwa pokryłby w ciągu najbliższych dwóch lat koszty leczenia 645 pacjentów ze szpiczakiem. Natomiast, gdyby pojawili się kolejni chorzy wymagający podania pomalidomidu, koszt ich leczenia pokryje firma.

Ostateczną decyzję odnośnie refundacji leku podejmie minister zdrowia. (pap)